이번 GEN의 Touching Base 에피소드에서는 에이전틱 AI 규제, 새로운 가상 세포 모델, LNP 백신 전달 개선, 공학적 장기 세그먼트, 기업 합병에 대해 논의합니다.

론자는 실험 설계 서비스를 활용하여 여러 변수를 동시에 평가하고, 주요 성능 요인을 식별하여 개발 기간을 단축하고 불필요한 반복을 줄이는 목표를 가지고 있습니다.

이번 GEN Live 쇼에서는 노화 등 새로운 줄기세포 연구 분야에 대해 다루며, 최신 발전과 지속적인 도전 과제를 논의할 전문가 패널이 모입니다.

새로운 연구에 따르면 TIE2 단백질이 뇌의 혈관 기형을 유발하는 경로와 연결되어 있으며, 이를 차단하는 약물이 이러한 병변을 예방할 수 있을 것으로 보인다.

말라리아 모기인 An. darlingi의 유전체 완전 분석을 통해 이들이 환경 압력에 어떻게 반응하는지 이해할 수 있으며, 이는 감시 전략과 살충제 배포, 유전적 제어 접근법에 도움이 될 것으로 보인다.

네이온의 랩터 플랫폼은 정밀 유전자 공학의 발전과 대규모 유전체 데이터 세트의 활용, 조류 원시 생식세포(PGC)의 배양 가능성 덕분에 가능해졌다.

전임상 연구에 따르면, ‘친환경’ 바이오플라스틱인 폴리락틱산이 분해될 때 발생하는 나노플라스틱이 임신한 쥐의 태아에 축적되어 태반 혈관 발달을 손상시키고 태아 성장에 영향을 미칠 수 있다고 합니다.

CSHL 연구진이 면역계가 암세포에 반응하는 방식과 이 항체가 자가면역 질환의 발달 이해에 어떻게 기여하는지를 설명하는 연구 결과를 발표했다.

머크가 턴스를 67억 달러에 인수하며 암 치료제 개발을 강화하고 있다. 턴스의 주요 후보 물질인 TERN-701은 기존 치료제와 다른 방식으로 작용하는 혁신적인 약물이다.

재생 치료가 책임감 있게 개발되고 의료 시스템에 통합된다면, 건강을 유지하고 기능을 유지하며 건강한 수명을 연장하는 데 기여할 수 있습니다.

과학자들이 기생충 감염 후 장의 면역 세포가 뇌와 소통하는 두 단계의 메커니즘을 규명하여 식욕 감소와의 연관성을 밝혀냈습니다.

만성 장 염증은 세포에 지속적인 후생유전학적 기억을 남겨 대장암 발병을 촉진할 수 있다는 연구 결과가 나왔다. 이러한 변화는 치유 후에도 지속되며, 이후의 돌연변이와 결합해 종양 성장을 가속화할 수 있다.

인공지능 모델은 시간이 지남에 따라 학습하며 동적으로 변화합니다. 신뢰할 수 있는 모델을 배포하기 위해서는 적절한 데이터와 모델, 강력한 AI 거버넌스가 필요합니다.

제네바에 본사를 둔 IFPMA에 따르면 생명공학 제약 산업은 제조 과정에서 AI 기술을 활용하여 프로세스 개발, 시각 검사, 품질 보증 등 여러 분야에서 혜택을 보고 있다.

새로운 질량 분석법이 생물공정 팀에게 복잡한 제조 매트릭스에서 숙주 세포 단백질을 더 빠르고 효율적으로 추적할 수 있는 방법을 제공하여 제품 품질을 보호하고 분석 방법 개발 시 재작업을 줄이는 데 도움을 줄 것으로 기대된다.

렌츠클러 바이오파마는 매사추세츠 밀포드 시설이 다양한 치료법을 지원하고 있다고 보고했습니다. 이 시설은 종양학, 혈액학, 근골격계, 심혈관 및 장기 부전 등 여러 질병 분야에 걸쳐 있습니다.

AI 스타트업 Xaira가 가상 세포 모델 X-Cell을 발표했습니다. 이 모델은 생물학적 맥락에서의 전사체 예측을 일반화하며, 가상 세포 분야에서 최초로 스케일링 법칙을 입증했습니다.

E. coli의 캡슐은 세균이 면역 체계의 탐지를 피하고 치료에 저항할 수 있도록 돕는 중요한 요소입니다. 이번 연구는 고위험 유형을 식별하는 데 중점을 두었습니다.

사노피가 칼리의 연구 플랫폼을 통해 발견된 KT501의 독점 전세계 권리를 확보하기로 합의했다. KT501은 다양한 B세포 집단을 표적으로 하는 T세포 조절제다.

새로운 접근 방식이 면역 세포를 조작하여 암 세포의 부산물을 인식하고 고형암으로 이동하도록 유도합니다. 이 방법은 암세포 표면에 부착된 단백질을 인식하는 CAR T세포 요법과는 다릅니다.

과학자들이 신경교종의 성장과 확산을 유도하는 중요한 메커니즘을 발견했습니다. 이 연구는 면역 체크포인트 CD47이 종양 세포 내부에서도 직접적인 역할을 한다는 사실을 보여줍니다.

RFK 주니어의 백신 변경에 대한 판사의 중지가 현재까지 유지되고 있으며, 이는 미국의 의료 및 연구에 부정적인 영향을 미칠 것으로 보인다.

개량된 생체 환원성 지질 나노입자가 간을 우회하고 림프절로 이동하여 mRNA 전달을 개선하며, 면역 반응을 유지하면서 전신 염증을 줄이고 비특이적 효과를 최소화하는 데 기여한다.

아티스 바이오솔루션이 보스턴에 합성 DNA 제조 허브를 설립하며, 초기 개발부터 임상 제조에 이르는 고객의 요구를 충족시키고 있다.

HIV 환자를 대상으로 한 연구에서 치료 중단 후에도 바이러스가 오랜 기간 억제될 수 있는 가능성이 제시되었으며, 당뇨병 약물인 메트포르민이 지속적인 관해에 도움을 줄 수 있다는 결과가 나왔다.

새로운 연구에서 태아의 치유 메커니즘을 활용해 흉터 없이 피부를 재생할 수 있는 방법이 제시되었습니다. 이 연구는 쥐를 대상으로 진행되었으며, 인간 환자에게도 적용할 가능성을 보여줍니다.

fMRI를 활용한 연구에서 노화한 쥐의 뇌 네트워크 감소가 인간과 유사하다는 사실이 밝혀졌다. 이는 노화 관련 인지 감소의 메커니즘과 위험 요소, 잠재적 개입 방법을 밝히는 데 도움이 될 것으로 기대된다.

사이토믹스의 Varseta-M이 대장암 치료에서 32%의 전체 반응률과 7.1개월의 무진행 생존기간을 기록하며 주가가 급등했다. 주가는 75% 상승 후 44%의 이익으로 마감했다.

노바티스가 피카베이션을 최대 30억 달러에 인수하며 암 치료 파이프라인을 확장합니다. 피카베이션의 주요 프로그램은 SNV4818로, 현재 초기 임상 시험 중입니다.

실험실에서 제작한 식도가 기증받은 돼지로부터 결손된 부위를 성공적으로 대체하여 동물 모델에서 삼키기 기능을 회복시켰습니다. 이는 재생 의학이 식도 기형으로 태어난 어린이들에게 도움을 줄 수 있는 초기 증거를 제공합니다.

LazySlide는 전체 슬라이드 이미지 분석을 보다 쉽게 접근할 수 있도록 설계된 오픈 소스 파이썬 패키지입니다. 이 패키지는 현대 유전체학의 계산 워크플로우와 통합될 수 있습니다.

연구자들이 이웃 뇌세포 간에 터널링 나노튜브를 형성하여 헌팅턴병을 유발하는 변이 단백질이 전달되는 세포 경로를 확인했습니다.

오하이오 생명과학 교육 센터가 뉴앨버니 국제 비즈니스 공원에 설립된다. 이 센터는 입문 수준의 고용에 맞춘 프로그램을 제공할 예정이다.

연구진이 마우스 모델과 환자 샘플을 활용한 공간 분석을 통해, AT2 세포가 전이 주변에서 증식하고 주요 지질 합성 유전자를 조절한다는 사실을 발견했다.

연구자들이 T 세포를 조작하여 전립선 암 세포를 보다 효율적이고 정밀하게 제거할 수 있도록 개선했습니다. T 세포 수용체의 내구성을 높여 암 세포와의 결합을 강화했습니다.

연구자들이 일상적인 의료 생검 이미지에서 세포와 조직의 구조적 변화를 감지하여 염색체 끝의 텔로미어 길이를 추정할 수 있는 컴퓨터 도구 TLPath를 개발했습니다.

바이오 소싱과 타이니 카고가 염소 우유에서 유래한 세포외 소포를 활용한 경구용 단클론 항체 기반 치료제를 공동 개발하기 위한 전략적 협력을 체결했다.

이번 GEN 웨비나에서는 세포 및 유전자 치료 제조 분야의 전문가들이 임상 성공과 상업적 실행 가능성 간의 격차를 해소하는 방법에 대해 논의합니다.

베일러 의과대학이 나우틸러스의 보이저 플랫폼을 도입하여 단일 분자 단백질체 분석 및 이소폼 수준의 분석을 통해 암 연구를 위한 다중 오믹스 툴킷 개발에 나섭니다.

연구자들이 인간에서 조현병의 새로운 바이오마커를 확인했으며, 이는 쥐 실험에서 인지 증상을 치료하기 위한 새로운 약물 후보로 작용할 수 있음을 시사합니다.

과학자들이 이중 벡터 전략을 개발하여 체내에서 CAR T 세포를 생성하는 데 성공했습니다. 이 방법은 공격적인 백혈병, 다발성 골수종, 고형 종양 치료에 효과적이었습니다.

Basecamp Research가 파트너와 함께 1억 종의 유전체 데이터를 수집하는 조 단위 유전자 아틀라스를 출시하여, AI 모델을 통한 신약 발견의 속도와 확장성을 높이고 있습니다.

밀리포어시그마가 HUB 오르가노이드를 1억 4천만 유로에 인수하고, 프로메가와 파트너십을 맺으며 오르가노이드 개발에서 선도적인 입지를 다지기 위한 계획을 세웠습니다.

eXoZymes는 케이맨 케미컬의 파일럿 테스트를 통해 자사의 세포 없는 바이오 제조 플랫폼이 신뢰성을 입증했다고 밝혔습니다. 이는 외부 파트너와의 협업에서 강력한 성과를 보여준 사례입니다.

새로운 유변학 기술이 이미징과 지속적인 물질 설계를 결합하여 전기장을 이용해 방울의 점도를 조절하고 흐름을 관리하는 방법을 제시합니다.

HDX-MS와 AI 같은 컴퓨터 방법을 결합한 샌드위치 ELISA 기술이 전임상 약물 개발 과정에서 단백질-단백질 상호작용 이해를 향상시킬 수 있다는 연구 결과가 발표됐다.

벤치탑 바이오리액터 프로토콜이 유도 다능성 줄기세포에서 유래한 대식세포의 표준화된 중간 규모 생산을 가능하게 하여 면역 세포 생성이 간편해졌습니다.

자체 면역 CAR T 치료의 생산 용량 부족이 환자의 치료 접근을 제한하고 있다. 이를 해결하기 위해서는 더 빠른 생산 방법과 현대적 제조 기술, 숙련된 인력이 필요하다.

Sartorius의 전문가들이 모듈형 일회용 포트폴리오를 통해 생물 제조의 씨앗 기차에서 생산까지의 공정 집약화 방법을 논의하는 웨비나가 개최됩니다.

젠슨 황은 자율적으로 목표를 달성할 수 있는 시스템인 자율 AI가 산업 전반에 걸쳐 플랫폼 변화를 이끌고 있다고 강조했다. GTC에서 발표된 생물학 관련 내용에는 로슈의 AI 공장과 단백질 설계 모델이 포함된다.

악스플로라가 이탈리아 파르마비오스 사이트에서 제조 시설을 확장하며, 최근 프랑스 르망에서의 다수의 투자에 이어 진행되고 있다.

연구자들이 대규모 복잡한 시퀀싱 데이터셋을 처리할 수 있는 자동화된 DNA 시퀀싱 분석 파이프라인을 개발했습니다. 이 시스템은 원시 시퀀싱 데이터를 유전적 특성과 진화적 특징으로 변환합니다.

아스텔라스가 사이토믹스와의 암 면역치료 협력을 중단하기로 결정했다. 이는 2025년 1분기에 첫 번째 협력 목표에 대한 IND 활성화 활동을 계속하지 않기로 하면서 시작되었다.

사르토리우스가 세포 선택, 활성화, 유전자 수정, 확장, 세척 및 농축, 최종 제형을 통합한 Eveo 세포 치료 플랫폼을 출시했다. 이 플랫폼은 다양한 사르토리우스 솔루션을 활용하여 폐쇄형 시스템으로 운영된다.

새로운 계산 모델이 세 가지 마취제에서 공통적으로 나타나는 신경 불안정성을 밝혀냈습니다. 각 마취제가 서로 다른 수용체 시스템에 작용하지만, 모두 동일한 신경 장애 신호를 생성합니다.

브루커의 조 비치엠 박사와 올리버 브라우바흐 박사가 통합 공간 플랫폼을 통해 생물학적 데이터를 종합적으로 분석하는 방법에 대해 논의합니다.

교차 결합된 이온화 지질로 설계된 지질 나노입자가 수지상 세포의 대사를 촉진하고, mRNA 백신의 림프절 전달을 개선하며, 전신 염증과 부작용을 줄이는 효과를 보였습니다.

Trenchant의 Autocell 플랫폼이 특정 ex vivo 확장 단계를 줄이거나 없앨 수 있는 제조 워크플로우를 지원할 가능성을 보여주었다고 발표했다.

연구자들이 세계 최대의 생명은행에서 유전 데이터를 통합하여 비만과 제2형 당뇨병을 예측하는 메타볼릭 PRS(MetPRS)를 개발했습니다. 이 모델은 기존의 질병 예측 모델보다 우수한 성능을 보였습니다.

ARPA-H의 지원을 통해 BioCurie는 AI 기반의 디지털 플랫폼을 설계하고 구축하여 유전자 치료의 제조 과정을 혁신할 계획이다.

비타민 B2 대사가 암세포가 세포 사멸을 저항하는 데 도움을 주며, 리보플라빈 관련 경로를 표적으로 하는 것이 새로운 암 치료법 개발에 기여할 수 있다는 연구 결과가 나왔다.

올해 상장한 세 개의 IPO 기업 중 Veradermics가 가장 큰 성과를 올리며 주가가 IPO 가격의 3배 이상 상승했습니다. 그러나 전반적인 IPO 시장 전망은 여전히 불확실합니다.

암과 HIV 치료에 사용되는 CAR T 세포의 지속성을 높이기 위한 다중 사이토카인 공학 제조 전략이 쥐 실험에서 치료 효과 개선을 보였다. 이 연구는 CAR T 세포 치료의 장기적 효능 향상 가능성을 제시한다.

과학자들이 디지털 트윈과 가상 환자를 활용해 폐, 간, 신장의 컴퓨터 모델을 만들고, 치료 반응 시뮬레이션과 용량 최적화, 가상 임상시험 설계를 진행한다. 오픈소스 도구와 표준도 제공할 예정이다.

이번 GEN의 ‘Touching Base’ 에피소드에서는 박테리아 모델링, 대형 유전자 삽입 신기술, 치매 혈액 바이오마커, uniQure와 모더나의 주요 소식을 다뤘다.

고산지대 동물의 생존을 돕는 유전자 변이가 다발성 경화증 등 탈수초 질환 치료에 활용될 가능성이 제기됐다. 이 변이는 올리고덴드로사이트의 수초 생성과 손상 복구를 촉진하는 내재 경로를 강화한다.

아미노산 혼합물이 클라트린 비의존성 운반체 매개 내포 경로를 강화해 세포 내 LNP 흡수를 증가시키는 것으로 나타났다. 이는 mRNA와 CRISPR 치료제 전달 효율을 높이는 데 기여한다.

암을 유발하는 효소 Src가 세포 내부뿐 아니라 방광, 대장, 유방, 췌장 종양 세포 표면에도 존재하는 것이 확인됐다. 이로 인해 항체 치료제 등 새로운 치료법 개발 가능성이 열렸다.

에노디아 테라퓨틱스는 선택적 Sec61 트랜스로콘 조절 플랫폼을 활용해 질병 관련 단백질 합성을 억제하는 기술로 케자 라이프 사이언스와 협력 계약을 맺었다.

에보텍이 전 세계 14개 지점에서 800명의 직원을 감원할 계획이다. 향후 2년간 4개 시설을 폐쇄해 비용 절감과 조직 단순화를 추진한다. 현재 직원 수는 4,800명 이상이다.

규슈대학교 연구팀이 뇌 조직을 시각적으로 투명하게 하면서도 정상적인 뇌 기능을 유지하는 기술을 개발하고 있다. 이 기술은 뇌 연구에 새로운 가능성을 열 것으로 기대된다.

샐크 연구진과 협력자들이 노화가 신경퇴행에 미치는 영향을 이해하기 위해 쥐 뇌의 후생유전학 변화를 세포 유형과 뇌 부위별로 분석한 지도를 만들었다.

연구진은 특정 세포를 찾아 파괴하도록 면역계의 세포를 ‘교육’할 수 있는 생분해 나노입자의 간소화된 버전을 개발했다. 이 기술은 질병을 일으키는 세포를 몸 전체에서 찾아 제거하는 데 사용될 수 있다.

NIBRT의 새로운 분석에 따르면 디지털 바이오프로세싱 기술은 바이오파마 산업에서 여전히 부족한 상태이다. AI와 자동화에 중점을 둔 맞춤형 교육 프로그램이 이러한 공백을 해소하는 데 도움이 될 수 있다.

항체-약물 접합체(ADC)는 표적 암 치료에 유망하지만, 제조 과정에서 약물과 항체의 비율 조절이 중요하다. 최신 부위 특이적 접합법과 데이터 기반 반응기 최적화, 일회용 대량 생산 플랫폼이 일관성과 확장성을 개선한다.

Agentic AI 시스템은 인간 중간 관리자들과 같은 비효율성에 취약하며, 많은 효율성을 목표로 하는 AI가 없애려는 비효율성을 재현한다. 특히 연속적으로 작업할 때 최악의 결정을 내린다.

오스트리아 연구진이 비분비 면역글로불린 A를 정제하는 새로운 크로마토그래피 방법을 개발했다. 이를 통해 이 항체를 기반으로 하는 치료제의 대규모 생산이 가능해질 것으로 기대된다.

INSTALL 기술은 독성 면역 반응을 회피하기 위해 원형 단일 가닥 DNA 기부체를 사용한다. 이 기술은 기저 질환 유발 돌연변이에 관계없이 환자를 치료할 수 있는 안전한 대규모 유전자 삽입을 향한 한 걸음으로, 일반화된 치료로 나아가고 있다.

Lonza가 수혈 의존적 베타 쏴세계를 위한 유전자 요법 제조 계약을 확대했다. ZYNTEGLO는 처음으로 인정받은 1회성 LVV 유전자 추가 요법으로, 수혈이 필요한 베타 쏴세계 환자들에게 권장됩니다.

Atrium은 PRKAG2 증후군을 치료하는 ATR 1072 및 PLN 심근병증을 치료하는 ATR 1086의 두 가지 선도 후보물질을 식별했습니다. Atrium은 올해 하반기에 ATR 1072에 대한 첫 번째 신약 신청서를 제출할 계획이며, ATR 1086에 대한 신약 신청서는 2027년에 제출할 예정입니다.

캐릭터, 쌍성 질소를 가진 유기 붕소 복합체의 개발로 단백질 합성 중 KATs를 “가리는” 기술이 개발되었는데, 이는 후에 청정하게 제거될 수 있다.

세포 진동을 복원하는 것이 진행성 성대암의 공격성을 줄이는 데 도움이 되며, 현재 개발 중인 특정 약물에 대한 이전에 알려지지 않은 이 종류의 암의 민감성을 확인했다.

Neuland Labs는 GLP-1 제조가 세계적인 펩타이드 생산 능력의 증가하는 점유율을 차지함에 따라, 점점 더 접근이 제한되는 혁신 기업 및 신흥 생명공학 프로그램을 대상으로하며, 이번 여름에 상용 생산 시설을 가동할 것으로 기대하고 있습니다.

전문가 패널이 이미징 및 차세대 시퀀싱 기반의 공간 유전체학 접근법에 대해 현재의 풍경을 논의할 예정이다.

대부분의 준동물 바이러스는 적응 변이를 획득하는 것이 인간 간 전파를 유지하는 데 필수적이지 않음을 보여주지 않는다.

혈액 샘플에서 측정된 생체 표지자 p-tau217은 미국 여성 대규모 연구군의 수십 년간 추적을 통해 미래 치매 위험과 강력한 관련성을 보였다.

CD71이라는 철 이동에 관여하는 단백질은 백혈병 종류 전반에 걸쳐 높은 수준으로 발현된다. 이 통찰력을 통해, 정의된 용매 및 조립 조건 하에서 페리틴 자체 조립을 정밀하게 제어하여 페리틴 응집 세포 결합체(FACE)를 설계했다.

쥐를 대상으로 한 연구에서 발견된 바에 의하면, 주요 조직 세포들이 안압 유지에 역할을 하며, 이러한 세포들을 선택적으로 제거하면 유체가 축적되고 안압이 증가하게 되어 녹내장 예방을 위한 잠재적 대상이 될 수 있음을 시사한다.

대형 제약사들이 인체 내 CAR 생성을 다음 면역요법의 획기적인 발전으로 간주하며 임상 데이터가 나오고 있다.

2026년에 인수될 가능성이 높은 상위 10곳의 기업을 소개하고 있으며, Merck를 중심으로 인수 및 합병에 대한 조심스러움이 반영되고 있다.

2026년 추가 치료 방법인 표적성 단백질 분해제와 마크로사이클에 대한 전문가들과의 인터뷰 내용을 살펴봄.

인공지능은 생명 과학에서 미래의 선택 사항이 아닌 기반이 되고 있다. 규제 문제와 생물 제조 분야에서 AI 시스템은 실험적인 시험판에서 본격적인 생산용 도구로 빠르게 발전하고 있으며, 이는 의약품의 설계, 생산, 제출, 승인에 직접적인 영향을 미친다.

EPFL 연구진은 규칙 기반 의사 결정 능력을 갖춘 단백질을 진화시키기 위해 빛을 이용하는 새로운 방법인 optovolution을 사용했다. 이를 통해 방향성을 띤 단백질 설계가 세포의 작동 원리에 더 가까워졌다.

연구진은 알츠하이머병 쥐 모델에서 Aβ 침착을 크게 감소시키는 카이메릭 항원 수용체(CAR)-아스트로사이트를 개발했으며, 플라크 형성이 시작되기 전 젊은 쥐에 전달하면 Aβ 병리의 발전을 예방할 수 있었다.

생물학적제약 개발의 모든 단계에서 항체 Fc 효능 활동을 추적하기 위한 일관된 워크플로를 제공하는 통합된 생물학적 어세이 스위트.

유전체학은 질병 감수성에 대한 우리의 이해를 변화시켰지만, 유전체는 정적이며 질병을 개발하는 사람들, 발병 시기 또는 진행 방식의 많은 변이를 설명할 수 없다. 화학 노출 프로필링의 중요성이 부각되고 있다.

연구에 따르면 타니사이트는 CSF로부터 타우를 혈류로 옮겨서 처분하는 분자적 “출구 램프” 역할을 한다. 이들 세포가 파편화되면 이 정화 시스템은 손상된다.

Bispecific 항체의 두 분자를 표적으로 삼아 상호 작용 효과를 낼 수 있는 독특한 능력은 반응이 없는 암과 자가면역 질환에 대한 새로운 옵션을 열어줌. 의학적인 미충족을 해소할 수 있는 가능성이 있음.

연구자들이 수컷 쥐에 mRNA를 주사하여 정약한 사정을 회복시켰으며 영구적인 생식세포 변화를 피하면서 정자 발달을 성공적으로 재시작했습니다.
#

HSV-1 바이러스는 감염된 세포핵을 더 유동적으로 만들어 바이러스의 복제를 돕는 단백질인 ICP4를 사용하며, ICP4 활동을 차단하면 바이러스 복제량이 4배 감소한다.