뇌 내 불건전한 면역세포를 유전적으로 건강한 세포로 직접 교체하는 치료 요법은 골수이식 없이도 일부 희귀 신경퇴행성 질환의 진행을 늦출 수 있다는 것을 마우스 연구 데이터가 보여줌.
NS01 플라스미드를 사용한 이 플랫폼은 유전자 발현을 향상시키는 역전산단반복 서열을 특징으로 하며, 이를 통해 일시적 및 안정적 생산 간의 품질 차이를 줄이고 장기간의 세포 생존성을 촉진합니다.
보스턴에서 개최되는 제17회 생물가공 정상회담에서 다양한 생물제조 분야의 산업 리더들이 오늘날의 지정학적 환경에서의 글로벌 경쟁력에 대해 논의할 예정이다.
산오피는 AI가 제조 과정에서 더 중요한 역할을 할 것으로 예상하며, 디지턈 팀을 설립하는 등 디지털 의약품 제조에 집중하고 있다.
락토스를 섭취하는 이스트인 ‘Kluyveromyces lactis’가 생물제약 제조업체가 원형 경제에 도달하기 위해 무세포 단백질 합성(CFPS)을 위한 고효율, 지속 가능하고 원가 효율적인 에너지원으로 발전할 수 있다.
Cytiva와 Culture Biosciences가 협력하여 Stratyx 제품 라인을 확장하고 있습니다. 이 제품 포트폴리오는 Cytiva의 Xcellerex X-Platform을 사용한 소모품을 특징으로 하며, 250mL에서 2,000리터까지 규모를 확장할 수 있습니다.
새 연구에서 췌장 세포에서 HNF1A 유전자를 삭제하면 인슐린 분비에 관여하는 핵심 단백질 생성에 필요한 RNA 스플라이싱이 균열되어 당뇨 초기 발병 양상에 대한 치료 가능한 길을 제시함.
과도한 산소는 뇌에서 신경퇴행의 독성을 증가시킨다. 새로운 연구는 고산지대의 희박한 공기를 모방한 만성 저산소 환경이 파킨슨병과 유사한 병리를 가진 쥐에서 신경세포 기능을 회복시킬 수 있다는 것을 입증했다.
면역조절 나노입자가 류머티스 관절염을 위해 개발되었는데, 인간 혈액과 마우스 모델을 사용한 실험에서 기존 치료제와 조합하면 질병 진행을 늦추고 발작 심도를 줄일 수 있다는 것을 보여줌.
최근에 개발된 박테리아 암 치료법은 면역 시스템과 독립적으로 작용하여 면역이 강한 쥐와 면역이 약한 쥐에서 모두 완전한 종양 소멸을 보여주었다.
Ocugen은 Luxturna® (voretigene neparvovec-rzyl)를 통해 눈 질환을 위한 상업적으로 성공적인 아데노관련 바이러스(AAV) 유전자 치료 프랜차이즈를 수립하는 데 성공하기를 희망하며, Spark Therapeutics와 모기업 Roche가 최근 실패한 분야에서 성공하고자 한다.
CHO Plus가 BARDA와 협력하여 30개월 동안 필로바이러스 항체의 제조를 위해 중국 햄스터 난자세포 라인을 개발하는 프로젝트 계약을 체결했다. 또한 2025 BioTools 이노베이터 가속기에 참가하게 되었다.
세마글루타이드는 GLP-1 약물의 유효성분으로, 근육 크기는 동일하더라도 힘을 감소시킬 수 있음. 인간 연구에서 근 기능을 측정하는 것이 중요함.
여덟 전문가가 협력 전략과 기술적 혁신을 논의하며 말라리아 약물 개발의 미래를 모색하는 GEN 웨비나.
100만명 가까운 사람들을 대상으로 한 종합적인 유전 분석에서, 연약함과 관련된 53가지 독립적인 선도적인 변이가 확인되었는데, 이는 노화 관련 치료법을 지원한다. 연약함은 몸이 추락, 감염 및 기타 스트레스에 더 취약해지는 상태를 말한다.
ALS 환자 유래 줄기세포를 사용한 운동 신경세포 연구는 한 종류의 ALS 돌연변이가 미토콘드리아 기능 이상을 통해 통합된 스트레스 반응을 활성화시킨다는 것을 발견했고, 다른 ALS 유형에도 관련이 있을 수 있는 잠재적 치료 전략을 제시했다.
Platinum Pedigree 벤치마크는 종합적인 유전체 변이 진실 데이터를 제공하여 간단하고 복잡한 변이 분류를 향상시킵니다. Google의 DeepVariant를 이 데이터로 재학습하면 변이 호출 오류가 34% 감소하여 정확도가 현저히 향상됩니다.
Repligen과 Novasign의 협력은 프로세스 개발을 최적화하고 실시간 예측 제어를 가능하게 함으로써 디지털 트윈 배치를 통해 개발 일정과 비용을 크게 줄이는 것을 목표로 한다.
신경정신질환 치료를 위한 주요 대상인 세로토닌 수용체 5-HT1A의 활성화와 구조-활성 관계가 최근 연구로 밝혀졌으며, 이는 더 효과적인 신경정신약물 개발의 길을 열었다.
흑색종세포의 확산을 이끄는데 중요한 역할을 하는 eIF2A 단백질은 악성 세포가 이동하는 것에 의존하게 되며, 전이를 방해하는 새로운 전략을 제시할 수 있다.
비환각 유사체인 타베르난탈로그(TBG)는 환각 유발 물질 5-MeO-DMT와 동일한 경로를 통해 신경가소성을 촉진하지만, 기존에 사이키델릭 유발 뇌 변화에 필수적으로 여겨졌던 유전자를 활성화시키지 않는다.
아사히 가세이 라이프 사이언스가 일본의 신공장을 계획 중으로, 글로벌 수요 대응 및 Planova 필터 S20N, 15N, 20N, 35N, 75N 생산에 초점을 맞출 예정.
FDA에서의 짧은 임기 동안 Vinayak (Vinay) Prasad는 Sarepta Therapeutics와의 갈등으로 유명해졌는데, 이는 회사와 기관이 물러선 갈등이었다. 분석가들은 Prasad의 이탈이 Sarepta와 CGT 주식에 긍정적인 영향을 줄 것으로 보고 있다.
질량 분석기와 도구의 발전 및 집중된 협력을 통해 정확성이 향상되고 응용 범위가 확대되고 있다.
미국의 바이오파마 클러스터들은 연방 연구 자금 감소와 스타트업을 위한 벤처 투자금 축소에 직면하고 있지만 순위는 일정하게 유지되고 있다.
뇌 및 신경 장기로 분화된 줄기 세포는 뇌 발달과 신경퇴행성 질병 진행을 이해하는데 과학자들에게 도움이 될 수 있습니다.
혁신적인 이종이식 줄기세포와 분화된 iPSCs가 더 생리학적으로 관련성 높은 질병 모델을 제공하고 있다.
심혈관 질환부터 희귀 질환까지 새로운 치료법을 개발하는 신흥 생명과학 기업들이 등장하고 있습니다.
에피지놀므의 타겟팅된 재작성이 환자 치료에서 직접 유전자 편집의 여러 어려움을 극복하는 것을 약속하고 있다.
항체-약물 결합체(ADC) 파이프라인의 발전은 새로운 페이로드 링커부터 인공지능 파트너십까지 포함해 선택적 암 치료를 나아가게 하며 부작용을 최소화한다.
RNA 사용은 다양한 치료 및 백신에 융합 가능성을 제시하고 있지만 몇 가지 도전을 극복해야 함.
유전 기술은 빠르게 발전 중이지만, 그것을 적용하는 인센티브가 불분명하다. 약물 발견에 대한 고귀한 추구가 다시 생각되고 있다.
브레이컴은 게놈, 전사체, 단백질체 및 상호작용체와 함께 다른 omics 영역 중 하나로, 새로운 차원이다. 기존 omics과 달리 브레이컴은 새로운 중요한 차원으로 고려된다.
iPSC 품질에 영향을 미치는 다양한 요소들 중에서 특히 기부자 다양성과 유전체 안정성이 중요한데, 연구자들은 최고 기준을 충족시킬 수 있는 신뢰할 수 있는 공급업체가 필요하다.
노치 신호 경로는 특히 T 세포의 발달과 기능에서 세포 운명을 결정하는 데 중요한 역할을 한다. 그러나 이 고도로 기계적이고 접촉 의존적인 경로를 실험실에서 모방하는 것은 큰 난제였으나 이제 그 도전을 극복했다.
과학적 혁신을 공정한 임상 접근으로 전환하기 위해 후원 테스트 방법에 투자하는 것이 중요하며, 세계 어디서나 올바른 환자에게 올바른 치료를 제때에 가져다줌.
고성능 마이크로플레이트는 실험물을 담고 정확한 결과를 제공하여 연구 결과에 대한 신뢰를 높이는 데 중요하다.
ShortStop는 유전자 데이터베이스를 조사하여 미세단백질을 코딩할 가능성이 있는 DNA 구간을 식별하고 생물학적으로 중요할 수 있는 것을 예측할 수 있는 계산 도구입니다.
킬리피시 연구에서 노화는 뇌에서 일부 중요한 DNA 및 RNA 결합 단백질의 생성을 방해하여 나이 들어가는 분자적 특징에 기여하는 것으로 나타났다.
ACLY 억제를 통해 지방간 주도 종양에서 B 세포 주도의 예상치 못한 면역반응을 유도하여, 마우스의 종양 부담을 줄이고 간암 치료의 새로운 방향을 제시했다.
Vir Biotechnology가 상업 및 임상 후퇴 후 VIR-5525 치료제의 안전성, 암 활동 등을 평가하는 임상시험을 시작했다. 이 치료제는 EGFR 발현 고형종양에서 메르크의 Keytruda와 함께 사용될 예정이다.
알데브론이 DNA, RNA 및 단백질 제조 분야의 혁신을 가속화하기 위해 월섬 사이트를 개설하였으며, 세포 밖 DNA, 유전자 편집, mRNA 분석 분야의 역량을 확대하고 있다.
폐에서의 호흡기 감염은 SARS-CoV-2와 인플루엔자를 포함해 유방암의 잠자던 세포를 깨울 수 있으며, 이는 전이성 질환을 유발할 수 있다. 인간 데이터는 SARS-CoV-2에 감염된 암 환자에서 사망과 전이성 폐 질환 증가를 보여줌.
장내 세균이 생성하는 두 가지 신호 단백질이 호르몬 균형에 영향을 미치며, 체중, 골밀도 및 혈당 조절에 영향을 줄 수 있음.
암세포는 기계적 스트레스를 겪으면 미토콘드리아가 핵으로 이동하고 핵 ATP가 급증합니다. 이 메커니즘은 염색체 접근성을 변조하여 DNA 손상 수리와 증식과 관련이 있으며 전이 치료 대상을 찾아냅니다.
David Ezra Gordon, PhD가 T-세포 피로를 연구하기 위한 단백질체 기반 접근 방법을 설명하며 면역요법 대상 식별을 다루는 GEN 웨비나.
DEK와의 전략적 파트너십을 통해 Bio Usawa는 당뇨 황반부종 치료제 BioUcenta의 유통에 초점을 맞추며 가나와 서아프리카에서의 생물제제 접근성을 확대하고 있다.
제조 오퍼레이션 관리(MOM) 소프트웨어 공급업체가 데이터 통합과 분석을 강화하고 고객들 사이에서 성숙한 사용 사례가 증가하고 있다고 밝혔다.
세포 및 유전자 치료 제조에서의 디지털화는 추적성을 향상시키고 생산 효율을 높이는 동시에 사이버 공격 위험도 증가시키고 있음. 업계는 자신을 보호하기 위해 더 많은 노력을 기울여야 함.
전 세계 규제기관들은 우수 실천(GxP) 규정 준수를 요구합니다. Conexus Solutions의 CEO인 Akshay Kapadia와의 인터뷰를 통해 GxP가 생물공정에 미치는 영향에 대해 알아봅니다.
산업과 점점 더 협력하는 학술 연구소들은 파트너들이 아이디어를 연구실에서 침대로, 그리고 규제 과정을 통해 시장 인가까지 이끄는 데 완전히 자체적인 능력을 활용할 수 있게 되고 있다.
AI 기술을 활용하여 CRISPR 실험을 간편화하고 효율적으로 진행할 수 있는 방법을 모색 중. 전문 지식과 실험 설계에 소요되는 시간을 줄여 유전자 편집을 더욱 효율적으로 만들 수 있을 전망.
Profluent의 AI로 개발된 OpenCRISPR-1은 인간 유전체의 정밀한 편집이 가능한 맞춤형 유전자 편집기로, 농업, 생명공학, 인간 건강 분야에 응용될 수 있는 능력을 갖추고 있다.
가상 연구소 프로젝트에서 과학자들은 AI 에이전트 팀을 구성하여 학제간 과학적 전문성을 가진 팀원들이 협력하여 인간과 함께 복잡한 연구 문제를 해결한다.
네덜란드 기반 CDMO인 Ofichem이 스웨덴 우프살라에 위치한 Meribel Pharma Solutions의 사이트를 인수하여 초기 단계의 지적 재산권 주도 약물 물질 개발을 지원하고 소분자 공간의 비-GMP 능력을 확대하고 있다.
Fyodor Urnov 박사는 2025년 6월 11일에 방송된 “The State of CRISPR & Genome Editing” 가상 서밋에서 주제 연설을 통해 CRISPR을 통한 질병 치료의 미래에 대해 논의했습니다.
2025년 6월 11일에 방송된 ‘The State of CRISPR & Genome Editing’ 가상 정상회의에서 Alexis Komor, 박사와 Nicole Gaudelli, 박사가 베이스 편집에 대해 활기찬 대화를 나눴다.
글락소스미스클라인(GSK)과 헝그루이는 만성폐쇄성폐질환(COPD)의 추가 유지 치료제로 개발 중인 PDE3/4 억제제 HRS-9821에 대한 독점 라이센스를 포함한 협력 계약을 체결했다. 중국, 홍콩, 마카오 및 대만을 제외한 세계적인 적용이 이뤄질 예정이다.
2025년 6월 11일에 방영된 ‘GEN’의 “CRISPR 및 유전체 편집의 현황” 가상 교훈에서 Beth Shapiro, DPhil이 ‘종멸종’에 대한 최근 진전을 논의했습니다.
Johnny Mahlangu와 Julie Makani는 혈액 질환 치료 전문가로, 새로운 세포 및 유전자 치료의 보급에 대한 진전과 어려움에 대한 통찰을 공유하고 있다.
네빌 산자나 박사가 이끄는 연구실의 현재 작업에 대해 이야기하는 중인데, 주요 내용은 CRISPR 스크린에 초점을 맞추고 있다. 2025년 6월 11일에 중계된 ‘CRISPR 및 유전체 편집의 현황’ 가상 정상회의에서 주제 발표가 이루어졌다.
대규모 연구 결과, 말더듬과 관련된 57개의 유전체 서지가 식별되었으며, 말더듬은 자폐증, 우울증, 음악적 경향과 유전적 구조를 공유한다는 것을 시사한다.
Sarepta는 비보행 환자들에게 Elevdys를 자발적으로 일시 중단하면서 FDA와 문제에 대해 계속 논의할 예정이다.
GeneAgent는 생물학 데이터베이스와 상호작용하여 출력을 확인하고 유전자나 단백질 세트와 관련된 기능의 표현을 정확하게 측정하여 환각을 줄이는 대형 언어 모델(LLM)이다.
DynaTag는 드문 단일 세포 샘플에서 전사 인자-DNA 상호작용을 매핑하여, 줄기세포, 암, 항암요법 후 조직의 유전자 조절 이해를 발전시킴.
박테리아가 키와를 사용해 파지에 대항하는 메커니즘이 발견되었는데, 이 방어 메커니즘을 극복하는 방법을 이해하는 것이 항생제 내성 박테리아와 싸우는 데 중요할 수 있다.
아랍인 최초 인간 팬젠놈 시퀀싱으로 수백만 개의 새로운 변이와 이전에 시퀀싱되지 않았던 DNA의 1억 1천만 개 이상의 염기서열이 발견되었습니다.
이범렉틴은 모기가 투여된 사람의 피를 먹은 후 죽이는 항기생충제로, 케냐에서 말라리아 전파를 줄이는 데 효과적이었고, 5~15세 어린이들의 신규 감염률이 26% 감소했다.
미토파지의 이상조절은 손상된 미토콘드리아의 분해와 재활용으로 인해 단백질 응집체의 신경독성 축적으로 이어질 수 있다. 새로운 연구는 미토파지의 분자적 규칙을 발견하여 파킨슨병과 같은 신경퇴행성 질환에 대처하고 있다.
Abivax는 중등도에서 심한 활성 대장염을 앓는 성인을 대상으로 한 두 개의 제III 단계 유도 시험에서 obefazimod를 평가한 긍정적인 데이터로 투자자와 분석가들을 놀라게 했다. 이 결과로 Abivax 주식은 유럽에서 500% 이상, 미국에서는 거의 600% 상승하여 파리 기반 생명과학 기업에게 역사적인 한 주를 마무리했다.
FDA가 사렙타의 DMD 유전자 요법인 엘레비디스와 관련된 브라질 소년의 사망 사건을 조사 중이다. 로슈는 해당 사건이 엘레비디스 치료와 무관하다고 밝히며, 해당 소년이 임상 시험 참가자가 아니었고, 사망과 엘레비디스 간의 관련성을 평가한 의사가 사망을 보건 당국에 보고했다고 전했다.
연구자들이 영어 문장을 사용해 다세포 생물학 시스템의 디지털 표현을 구축하고 암과 같이 복잡한 질병의 계산 모델을 생성하는 소프트웨어를 개발했다.
Illumina의 CEO인 야콥 타이센 박사가 2025년 4월 23일에 방송된 ‘GEN의 “다중옴직스 및 NGS의 상태”‘ 가상 서밋에서 GEN 부편집장 Julianna LeMieux 박사와 함께한 주요 강연을 소개합니다.
2025년 4월 23일에 방송된 ‘GEN’의 “다중오믹스와 NGS의 현황” 가상 정상회의의 마지막 세션에서 옥스포드 나노포어 테크놀로지스(ONT)의 전무인 클라이브 브라운이 GEN 편집 이사 케빈 데이비스 박사와 함께 대화를 나눴다.
인간 단백질 아틀라스와 같은 단백질체 매핑 노력이 정밀 의학 발전에 미치는 영향, 고해상도의 공간 단백체 응용 분야의 부상, 그리고 현재의 기술적 진보에 대해 Cecelia Lindskog 박사와 Fabian Coscia 박사가 논의합니다.
CZI의 Jonah Cool 박사와 웰컴 생저 연구 그룹 리더인 Sarah Teichmann 박사가 GEN 부사 편집인 Julianna LeMieux 박사와 함께하는 GEN의 “다중체와 NGS의 현황” 가상 정상회의에서 논의됐다. 2025년 4월 23일에 최초로 방송되었다.
BATCAVE 데이터베이스와 AI 모델인 BATMAN을 개발하여 22,000개 이상의 TCR-펩타이드 상호작용을 포함하고 있으며, 새로운 TCR에 대한 펩타이드-TCR 결합을 더 잘 예측할 수 있습니다.
이번 GEN의 Touching Base 에피소드에서는 Sarepta 요법과 관련된 환자 사망에 대한 대응, AstraZeneca의 미국 투자, 아기들의 미토콘드리아 질병 예방 노력, 그리고 언드러깔 프로테옴을 위한 약물 설계 AI 도구에 대해 논의합니다.
단백질의 내부 구조 연구를 통해, 단백질 기능과 안정성이 핵심 조성의 변화에 민감하다는 개념을 뒤엎고 더 효율적인 단백질 디자인의 가능성을 열었다.
David Baker 연구실이 개발한 확장 가능한 AI 파이프라인은 면역계를 강화하여 질병을 탐지하고 싸우는 능력을 향상시키기 위해 매우 명확하고 쉽게 제조 가능한 단백질 결합체를 생성한다.
쥐를 대상으로 한 연구에서, 뇌의 공간 기억은 고정되어 있지 않다는 사실이 밝혀졌다. 심지어 동일한 환경에서도 뉴런들은 매일 재매핑되며, 기억, 학습, 노화에 대한 우리의 관점을 도전하고 있다.
프란시스 콜린스 박사가 NIH에서의 장기간 경험에 대해 이야기하는 GEN의 “멀티오믹스와 NGS의 현황” 가상 정상회의에서 두 번째 키노트 토크를 진행했다.
Bio Usawa Biotech와 ServareGMP의 전략적 협력은 현지 생물제조 인프라 구축, 인력 양성 및 교육, 프로세스 혁신, 긴급 대응 능력에 초점을 맞출 것이다.
새 연구는 65명의 다양한 인간에 초점을 맞추어 이전의 모든 단백질 격차의 92%를 해소하고 염색체의 39%에 대해 끝단 간 상태(T2T)에 도달함으로써 완전한 인간 유전체를 조립하는 데 한 발짝 더 다가갔다.
미생물 단백질을 매개로 한 빠른 장-뇌 신호 전달은 장 내 미생물이 행동과 식욕을 조절하는 방법에 대한 새로운 통찰을 제공한다.
Korro Bio는 DNA를 영구적으로 수정하는 대신 RNA의 유전자 돌연변이를 정확하고 일시적으로 편집함으로써 오프타겟 편집과 같은 유해한 영향을 피할 수 있다고 판단하고 있다.
Sygnature Discovery가 역상 및 초임계 유체 크로마토그래피 정제 옵션을 제공하며 유연성과 최적 정제 조건을 제공한다고 발표했습니다. 업그레이드된 시설은 8월부터 완전히 가동될 예정입니다.
DNBSEQ 기술의 발전과 10,000편 이상의 연구 논문을 통해 보여지는 글로벌 영향을 살펴봄.
환자의 자가항체가 면역 체크포인트 억제제에 대한 반응에 상당한 영향을 줄 수 있음을 보여주는 연구. 이는 치료 성공 가능성을 높일 뿐 아니라 암의 취약점을 나타내고 치료 대상을 가리킬 수 있음을 시사함.
복수의 병렬 실험을 활용하고 열역학에 기반한 제약 조건을 포함한 새로운 배양 매직 최적화 방법이 소개되었습니다. 기계 학습과 물리 모델링을 결합하여 데이터 효율적인 프로세스 최적화 전략을 구축합니다.
인라인 준비 시스템이 주요 용액을 필요에 따라 자동으로 다양한 농도로 분사하여 원하는 버퍼를 생성하는 것이 이상적인 해결책일 수 있다.
새로운 모델을 통해 mRNA 생산을 더 쉽게 할 수 있게 되며, 고급 요법 제조업체들이 자신들의 mRNA를 더 쉽게 생산할 수 있도록 도와줄 것으로 기대된다.
교환성 평가는 재료 구성 뿐만 아니라 조립 연결, 모양, 유효성 검증 원칙, 기능, 위험 평가, 그리고 규제상의 고려 사항을 포함한다.
모기의 단일 아미노산 편집을 통해 말라리아 전파가 중단되며, CRISPR을 통해 유전자 주도 시스템을 통해 저항성이 전파된다.
이론물리학을 활용하여 온도 변화에 맞춰 생물학적 시계가 24시간 주기를 유지하는 방법을 발견했다. waveform 왜곡이 낮과 밤의 주기에 맞춰 온도가 변화할 때 일정한 주기를 유지하는 데 도움이 된다.
아스트라제네카가 작년 35억 달러에 이어 이번에는 500억 달러를 투자하기로 했다. 버지니아의 미정지에 ‘최대 규모’의 제조시설을 건설할 예정이다.
아시아-태평양 지역의 스타트업들이 세포외 소포(EVs)를 활용한 의학 혁신을 주도하고 있습니다. EVs는 단백질, 지질 및 핵산을 포함한 막으로 둘러싸인 버블로, 세포 신호 및 반응에서 정상 기능 외에도 큰 잠재력을 제공합니다.
유전자 편집 기술을 활용해 박물관 소장품이나 관련 종의 DNA와 같은 역사적 샘플을 사용하여 멸종 위기에 처한 종들의 유전 다양성을 회복할 수 있습니다.
피츠버그 대학 연구진이 15억 명 이상의 사람에 영향을 미치는 장내 기생충인 헬민스를 퇴출하는 데 도움을 주는 분자 경로를 발견했다.
