FDA가 골관절염을 위한 유전자요법 GNSC-001에 재생의학 고급요법 지정했다. 이는 IL-1 억제제로서 병원성 IL-1을 억제하기 위해 단일 투여 후 장기적으로 치료 임계값을 유지하는 IL-1Ra 발현 수준을 보여준 첫 번째 약물이다.

5백만 명 이상의 유전자 데이터를 활용한 국제 연구진이 어린 시절에 성인 비만이 될 가능성을 예측할 수 있는 다형성 위험 점수를 개발했다.

전에는 기능적으로 중요하지 않은 “쓰레기” DNA로 여겨졌던 전사젠자가, 원숙동물 계통에서의 고찰을 통해 인간 발달의 유전자 규제에 역할을 하는 것으로 나타났다.

51세 남성 환자가 LGMD 유전자 요법 임상 시험에서 투여된 후 숨졌으며, 이로 인해 사렙타 주가가 급락했다. 해당 유전자 요법은 LGMD Type 2D/R3, 알파-사코글리칸병을 치료하기 위해 개발된 것이다.

GenesisM이 보스턴 근방에 새로운 생물 제조 시설 건립에 착수했다. 시설은 규제된 제조 스위트 내에서 독립적으로 운영하는 여러 세입자를 지원하도록 설계되었으며, 27피트 천장 높이, 최대 18개의 하역장 및 40×40의 열간격을 갖추고 있다.

SDR42E1 유전자가 비타민 D 관련 경로의 주요 조절자로 확인되었으며, 비타민 D 결핍 및 관련 병리학적 문제에 대한 치료 대상으로서의 잠재력이 강조되었다.

David Baker 연구실은 노벨상 수상을 한 후 이전에 “치료 불가능”으로 여겨졌던 무질서 단백질에 고친 결합체를 성공적으로 설계하여, 암과 신경질환을 포함한 다양한 질병 경로에 연루된 인간 단백질의 50% 이상에 대한 치료 접근을 확대했다.

이온화 리포좀의 핵심 구성 요소에 페놀기가 추가되면 염증 반응 억제되고 mRNA 치료와 백신의 효율성이 향상됩니다.

Chemify는 Chemputation 플랫폼을 중심으로 화학, AI, 로봇학을 결합하여 분자의 설계, 최적화, 확대를 용이하게 하는 작업을 수행합니다. 세계에서 가장 큰 검증된 반응 라이브러리를 보유하고 있습니다.

테르모 피셔가 산오피의 릿지필드 시설을 2025년 하반기에 인수할 예정이며, 이는 테르모 피셔의 제약 서비스 사업 부문인 연구소 제품 및 생물 제약 서비스 세그먼트에 속하게 될 것이다.

OmicsTweezer는 복잡한 생물학 데이터셋을 통합하여 종양 미세환경을 더 명확하고 정확하게 보여주어 조직 샘플 내 세포 유형 구성을 추정하는 것을 돕는다.

Sarepta는 DMD 환자 사망 후 기업 리포지셔닝을 통해 500명, 직원의 36%를 해고하고, siRNA 플랫폼을 통해 개발된 5가지 희귀 유전 질환 치료제 연구에 중점을 두고 gene therapy인 Elevidys에서의 연구를 중단할 예정이다.

뇌의 혈관을 덮고 있는 세포 네트워크가 뇌가 높은 신경 활동과 대사 수요가 높은 지역으로 빠르게 혈류를 증가시킬 수 있도록 돕는다.

미토콘드리아 DNA 질병 전파를 줄이기 위한 미토콘드리아 기증 치료 후 태어난 8명의 아기는 질병의 증상이 없다.

미토콘드리아 DNA 질병 전달을 줄이기 위해 프로뉴클레어 이식으로 태어난 8명의 아기는 질병의 증상이 없다. 두 편의 NEJM 논문에서 설명된 이 연구는 미토 커뮤니티에 대한 IVF 기술에 대한 안도감을 제공한다.

대장 미생물에서 유래된 대사물질 인이미다졸 프로피오네이트가 생쥐와 무증상인 사람들에서 조기 동맥경화와 연관이 있음을 발견했으며, 생쥐에서 ImP나 고콜레스테롤 식이로 유발된 동맥경화를 막는 것을 시연했다.

Aligning Science Across Parkinson’s 이니셔티브와 앨런 인스티튜트가 Allen Brain Cell (ABC) Atlas 시각화 도구를 확장하여 파킨슨병과 다른 신경퇴행성 질환에 대한 통찰력을 얻기로 합의했다.

바이오리액터 부유를 통해 생물반응공정의 미니어처화가 가능해졌다. 축의 결합이 없어져 오염과 생물반응기의 적응 위험을 줄일 수 있으며 환경 및 배양 요건에 적응 가능하다.

세포-프리 치료법은 생체 소재를 이용해 지지막 생성, 혈소판 유래 소포를 이용한 수리 유도, 생체 활성 단백질 전달을 통해 검토되었다.

Agentic AI는 하드와 가상 센서에서 데이터를 보강하고, 제조 시설 전체에서 센서 데이터를 조율하고 즉석 계산을 수행함으로써 공정 제어, 최적화 및 확대에 유용하다.

연구자들은 최근 8년간 수집된 제조 데이터를 활용하여 전체 생물 제조 공정의 디지턈 트윈 개발을 개선하고 최적의 엔드 투 엔드 모델을 찾고 있다.

새로운 초감도 광학 장비는 유전자가 증발된 전압 표지자의 높은 주파수 역학을 감지하여 기존 기술보다 10배 민감한 수준으로 쥐의 뇌 활동을 이미징할 수 있게 되었다.

NIST 연구진은 한 사람의 췌장세포로부터 얻은 유전체 데이터를 사용하여 췌장암 유전체 분석을 위해 테라바이트의 데이터를 생성했다.

NIST 연구원들은 한 환자로부터 얻은 췌장 세포를 분석하여 수십 테라바이트의 유전체 데이터를 생성했는데, 이 환자는 그녀의 유전체 데이터를 공개하기로 명시적으로 동의했다.

AbbVie사가 IGI의 ISB 2001을 최대 19억 달러에 라이센스하여, BCMA 및 CD38을 표적으로 하는 trispecific T-cell engager로, BCMA와 CD3을 표적으로 하는 몇 가지 암 치료 약제들과 경쟁할 것으로 예상됨.

글로벌 신경퇴행 단백질체 연구 컨소시엄이 세계 최대 규모의 단백질 데이터셋을 통해 주요 신경퇴행성 질환의 생물학적 기초에 대한 새로운 통찰을 제공한다.

연구진이 비소유성 구성품을 활용한 열 안정화된 오픈 소스 역전사 루프-등온 증폭 분석법을 개발했는데, 이는 경제적인 분자 진단 도구로 다양한 환경에서 병원균을 감지하는 데 도움이 될 것으로 보입니다.

FIP를 가진 고양이들이 새로운 MSC 치료를 받은 후 면역 시스템이 강화되었으며, 이는 인간에게도 번역 가능한 신호를 제공한다.

워터스는 합병 후 회사의 총 주소 가능 시장이 약 400억 달러로 두배로 증가할 것으로 예상하며 연간 매출의 70% 이상이 재발생할 것으로 예상됩니다. 워터스-BD 조합의 기기 매출 중 절반 이상은 일반적인 5~10년 교체 주기 내에 재발생될 것으로 예상됩니다.

새로운 접근 방법론은 긴 시간과 비용이 드는 동물 실험의 필요성을 대체하거나 줄일 수 있어, 약물 및 질병 영역에 따라 전임상 비용을 최대 40%까지 낮출 수 있음.

Elegen과 Nutcracker가 세포 밖 제조 공정을 통해 빠르고 안정적이며 비용 효율적인 솔루션을 제공하여 RNA 기반 맞춤형 암 치료제를 더 많은 개발자에게 접근 가능하게 하고, 암 환자들에게 중요한 시간을 절약하려 함.

많은 생명 과학 기업들이 자신들의 가장 큰 보호막은 전문성이라고 믿지만, 그것이 위험하게 안일한 것은 아닐까?

세포 치료의 치료 효과는 뛰어나지만, 이러한 치료법을 모든 적격 환자에게 도달할 수 있을 정도로 충분히 생산하는 것은 아직 어렵습니다.

새로운 옵토제네틱스 약물 발견 스크리닝 플랫폼을 통해 고철을 식별했는데, 그중 하나는 헤르페스바이러스 감염 마우스 모델의 질병 병리학을 크게 줄였다.

뇌 단백질인 사이핀이 단백질 유비퀴티네이션을 조절하여 시냅스 가소성에 영향을 미침을 밝혀냄. 이 결과는 치료 응용을 위한 신경 신호 메커니즘에 통찰을 제공함.

연구자들은 한정된 단백질 분해 질량 분석을 사용하여 노화로 인한 인지 저하와 관련이 있을 수 있는 200종 이상의 잘못 접힌 단백질을 쥐에서 식별했다.

Repligen과 Univercells의 파트너십은 MAVEN과 scale-X 바이오리액터를 맞춤 확산 매니폴드를 통해 결합하여 개발자들이 간편하게 도구상자를 확장할 수 있도록 함.

2028년 바이오 제조 산업은 “인재 특이점”에 직면할 것으로 예상된다. 인재는 직원이 전문성을 획득한 후 조직에 미치는 영향으로, 독특한 기술과 경험의 조합이 비즈니스 성과에 영향을 미칠 수 있다.

바이오의학 과학을 더 나아가게 하는 새로운 비동물 기술을 통합해야 하지만, 동물 연구에 대한 중요한 자금 지원은 오늘날에도 계속되어야 한다.

Merck가 100억 달러에 버로나 파마를 인수했고, Arc Institute는 가상 세포 모델을 평가하는 오픈 벤치마킹 대회를 개최했으며, AAV-OTOF 유전자 치료가 청력 손상을 회복하는 데 효과를 보였다.

Ofichem이 Avivia를 인수하여 과학 중심의 계약 개발 및 제조 기관으로 진화하고 복잡한 형성 과제 해결 능력을 향상시켰다. 이를 통해 혁신 주도적인 솔루션을 제공한다.

와커케미의 새로운 바이오테크놀로지 센터는 단백질과 핵산 생산 공정에 초점을 맞추며 혁신적 치료제 개발에 중요한 역할을 할 것이다.

비강 내에 적용된 모노클로날 항체가 쥐의 상부 및 하부 기도 알레르기 증상을 완화하는데 효과적으로 작용하는 것이 처음으로 개발되었다.

유전자 변이 미세아를 건강한 세포로 교체하면 마우스에서 ALSP 진행이 중단되고 환자에서 질병이 안정화되며, 미세아 기능 장애에 근간을 둔 신경퇴행성 질병 치료의 길을 열었다.

분자 역학 시뮬레이션, AlphaFold로 예측된 정적 구조, 단백질 안정성 실험 데이터를 통합하여 다양한 구조를 생성하고 각 케이스마다 새로운 시뮬레이션을 실행할 필요 없이 단백질의 기능적 풍경을 반영합니다.

호주 과학자들은 공공 및 자체 인공지능 도구를 활용해 E. coli와 같은 내성균을 죽일 수 있는 단백질을 디자인했다.

Digityze AI는 생성 모델 AI, 원자재 특성화, 대형 언어 모델을 통합한 플랫폼으로, CoA와 같은 복잡한 문서에 숨겨진 데이터의 추출, 검증, 승인을 자동화한다.

GREmLN이라는 AI 모델은 가상 세포를 구축하기 위한 최신 단계로, 유전자 상호작용을 예측하여 세포 행동을 임상 응용에 활용합니다.

Merck가 100억 달러를 투자하여 버로나 파마를 인수하고 COPD 약을 추가했다. 버로나는 강력한 매출 성장세를 이어가며 1분기에 71.3백만 달러의 순 매출을 올렸고, 이는 전 분기의 거의 두 배에 달하며 76.3백만 달러 중 거의 전체를 차지했다.

IGI와 CZI가 소아 심각한 유전성 질환에 대한 치료를 발전시키기 위해 CRISPR 기술을 활용하는 Center for Pediatric CRISPR Cures에 자금을 지원한다.

IGI와 CZI가 소아 심각한 유전질환 치료를 위해 CRISPR 기술을 활용하는 Center for Pediatric CRISPR Cures를 설립한다.

UCSF 과학자들은 뇌 이미징, 유전자 발현지도, 단백질 전파 예측 모델을 결합하여 아르츠하이머 위험 유전자가 다양한 뇌 지역에서 타우의 축적을 형성하는 방식을 확인했다.

UChicago에서 개발된 RNA 기반 액체 검사는 미생물 유래 RNA 수정을 사용하여 현재의 비침습적 암 검사보다 더 빠르고 신뢰할 수 있는 방법으로 대장암을 95%의 정확도로 식별한다.

Enzene Biosciences의 FCCM 플랫폼은 고밀도 퍼퓨전, 소형 발자국, 및 생산 비용 절감으로 확장 가능한 바이오시밀러 생산 모델로 위치하고 있다.

전문가들은 유전 요법 생산의 개선이 투자 증대를 유발할지 지켜봐야 하지만, 생산 가속화와 비용 절감을 위해 계속 노력하고 있다.

바이오아세이를 여러 과학자가 실행할 때, 미세한 차이가 발생하여 결과가 달라질 수 있다. 이를 해결하기 위해 이관 및 수신 실험실이 동일한 장비를 갖추는 것이 이상적이지만 항상 실현 가능하지는 않다.

생산 효율성과 일관성 문제로 배치 생산의 한계를 느끼는 mAb 제조업체들이 연속 제조 기술을 도입하여 혁신하고 비용을 절감하고 있습니다.

비만 환자들의 체지방 조직에서 체중 감소로 인한 변화를 분석해 인간 체지방 조직의 변화를 상세하게 파악했다. 체중 감소가 체지방 조직에 미치는 영향을 최초로 밝힘.

유전체 편집 기술을 사용하여 마우스가 간에서 치료적 체중 감소 펩타이드를 생산하도록 하여 체중 증가 억제 및 포도당 제어 개선을 몇 달 동안 이루어졌다.

Revolution Medicines와 Iambic이 협력하여 Revolution Medicines의 데이터를 활용해 NeuralPLexer를 학습시켜 암 치료제 후보물질을 발견하는 AI 모델을 개발한다.

후지필름의 계약 개발 및 제조 조직(CDMO)이 이름에서 “Diosynth”를 제거하고 Fujifilm Biotechnologies로, 발견 연구부터 대규모 생산까지 제품 및 서비스를 제공하는 후지필름 아이빈 사이언티픽은 이제 Fujifilm Biosciences로 알려지고 있다.

연구진은 기존의 자가면역 질환 약물을 사용하여 면역 체크포인트 억제제에 의한 1형 당뇨병을 예방하고 잠재적으로 뒤집을 수 있는 새 전략을 발견하고 마우스에서 실험했다.

Axplora는 이탈리아의 파르마바이오스 사이트에 2026년 66만 7천 평방피트의 새로운 개발을 추가하여 사이트의 총 평방피트를 1백 16만 2천 5백 평방피트로 두 배 이상으로 확장할 예정이다.

피부에 감염되는 HPV에 대한 현재 백신이 예방하지 못하는 상황에서, 숙주 세포를 손상시키지 않고 피부 토종 HPV 복제를 선택적으로 억제하는 소분자가 항바이러스 약물 개발을 위한 새로운 전략을 시사한다.

Cytiva의 주요 임원 두 명이 회사의 16억 달러 규모의 세계적인 확장 프로젝트에 대한 업데이트를 제공하며, 선진 치료제 개발 및 제조업체로부터의 서비스에 대한 시장 수요 증가를 충족시키기 위해 노력하고 있다.

새로운 머신 러닝 방법은 다양한 세포 유형과 조직 맥락에서 단일 세포 해상도로 세포 노화를 식별하며, 조직 재생, 노화, 질병 진행 조사에 유용한 도구로 작용합니다.

신시내티 대학 암 센터 연구진은 PRPS 효소 복합체의 진화적 기원을 추적하고 이 복합체가 세포 바이오화학에 어떻게 기능하고 영향을 미치는지에 대해 더 많은 정보를 얻었다.

인간 자료 분석과 쥐를 이용한 연구 결과, 코르티코스테로이드가 비소세포 폐암 치료에 면역 점검점 억제제 치료가 실패할 수 있는 주된 이유임을 보여줌.

펑 장 박사는 2025년 6월 11일에 방송된 ‘The State of CRISPR & Genome Editing’ 가상 서밋에서 열린 기조 연설에서 연구소의 연구 결과 세 가지를 소개했습니다.

AAV-OTOF 유전자 요법이 오토페린 유전자 돌연변이를 가진 어린이와 성인의 청력을 향상시켰다는 임상 시험 결과가 있다.

단일 세포 RNA-Seq 기술이 AI와 만나고, DNA 시퀀싱 비용이 하락함에 따라 프로젝트 규모가 크게 확장되고 있습니다.

Ultima Genomics의 CEO인 Gilad Almogy, 박사와의 인터뷰에서 단일 세포 유전체에 대한 열기와 그것에 참여하게 된 흥분에 대해 이야기합니다.

인공지능 기반 방법은 속도 증가와 비용 절감을 강조하지만 상업적 이해관계가 과학적 협력을 저해함.

RNA가 더 이상 DNA의 명령을 수행하는 보조적 역할에 그치지 않고 신흥 치료제 분야에서 주도적 역할을 하고 있다.

2024년 판매 기준으로 상위 10개의 처방전 의약품을 소개합니다. 2024년에 가장 높은 매출을 올린 의약품의 총 가치는 2023년 대비 6.5% 상승하고, 5년 동안 53% 증가했습니다.

단백질-단백질 상호작용(PPI) 분야의 최근 발전으로, 진행된 질병이나 치료가 어려운 환자들에게 희망이 제공되고 있습니다.

Meteor Biotech의 SLACS 플랫폼은 조직에서 특정 세포를 분리하여 다중 omics를 보존하면서 공간적 맥락을 유지합니다. 기존의 공간 도구를 보완하여, 암, 염증 등에서 약물 발견을 가속화하며 세포적 통찰력을 치료 타깃에 연결합니다.

어려운 종류의 암이 어떻게 텔로미어 길이를 유지하는지 이해하기 위해 과학자들이 질량 분석 및 현미경 기술을 결합하여 ALT 경로를 조사했다.

연구자들은 신경 전구세포의 증식을 식별하고 위치를 파악하기 위해 새로운 방법을 사용했습니다. 국제 생물은행에서 얻은 뇌 조직을 조사한 결과, 신경세포 생성은 신생아부터 78세까지 계속된다는 것을 확인했습니다.

산업과 학계가 문제를 식별하고 해결책을 모색하고 있습니다.

Barrett식도는 식도의 세포막이 위장과 장과 비슷한 세포로 변화하는 것으로, 산과 쓸개의 장기간 노출로 발생한다. 뉴스에서는 Barrett식도의 신비를 밝히는 연구에 대해 다루고 있다.

포유류 미토콘드리아 OxPhos 시스템의 진화를 추적하여 미토콘드리아 질병을 책임지는 돌연변이를 예측하는 도구를 개발했다.

현재 미국 행정부의 대학 및 생명 과학 연구에 대한 태도와 행동의 결과는 가볍게 여기면 안 된다. 현재의 정치적 도전은 장기적으로 생명 과학 산업에 부정적인 영향을 미칠 수 있다.

생명공학 산업은 산업 규모의 제조를 효율적으로 만드는 변화에 가까워지고 있다.

Quantum-Si 기술이 조직 특이 mRNA 치료제의 다음 세대 발전을 도와줍니다.

DNA 메틸레이션 시퀀싱을 통해 종양이 우리의 치료법의 범위를 벗어나기 전에 감지될 수 있게 해주는 엣지일 수 있다는 연구가 점점 더 늘어나고 있습니다.

인간과 쥐 사이의 STING 면역 경로에서의 기작적인 차이를 밝히는 새 연구는, 암과 염증 질환을 위한 STING 표적 치료에서 쥐 모델이 인간 결과를 예측하는 데 제한이 있음을 강조한다.

Unnatural Products와 Argenx가 협력하여 면역학에서 어려운 질병 대상을 위한 경구용 매크로사이클릭 펩타이드를 개발하기로 함.

AI 기반의 약물 발견과정을 통해, vorinostat이 레트 증후군 치료제로 유망하게 식별되었다. 이 약물은 피부 T 세포 림프종 치료용으로 FDA 승인을 받은 것이다.

구강 내 상처가 빠르고 흉터 없이 치유되는 이유를 설명하는 분자 경로가 식별되었는데, 이는 언젠가는 다른 신체 부위의 피부 상처로부터의 빠른 무흉터 회복을 가능하게 할 수도 있다.

ProBio가 Hopewell 시설의 능력을 계속 확장 중이며 GMP AAV 제조는 2025년 제3분기에 시작되고 GMP LVV 서비스는 2026년 제1분기에 이어서 시작될 예정이다.

LICORbio는 Serva Electrophoresis를 인수하여 샘플 준비부터 해상도, 이미징, 양적분석까지의 완전한 워크플로 솔루션을 제공할 예정이다.

생물제약 산업이 AI를 제조에 사용함에 따라 규제 기관은 고정된 지침을 개발하는 대신 산업의 진화에 대응할 수 있는 능력과 유연성을 갖춰야 합니다.

다양한 기업들이 생물공정에 적응성을 제공하는 플랫폼이나 프로세스에 노력을 기울이고 있습니다. 이는 더 많은 치료제의 승인을 촉진할 것으로 예상되며, 생물공정 플랫폼의 유연성이 더 많은 세포 및 유전자 치료제의 승인을 이끌 것으로 기대됩니다.

세포 외 단백질 합성과 소포 전달 시스템 기술을 결합하면, 생산 효율과 복합 단백질 전달을 향상시켜 생명공학 제조를 발전시킬 수 있다.

연구팀들은 다양한 세포에 대한 필요한 작업과 불충분한 분석 접근 방식을 개발한 위험에 대해 더 많은 정보를 알게 되었다. 데이터 수집 로드맵은 규제 성공의 핵심이다.

MT-125이라는 미오신을 타겟팅하는 화합물이 재생물 내 ROS와 페로토프시스를 유발하여 글리오블라스토마의 약물 내성을 극복하며, 이 치명적인 뇌암에 대한 임상 시험을 열어놓는다.

Healx와 SCI Ventures의 협업은 Healx의 AI 플랫폼을 사용하여 전 세계적으로 2천만 명 이상의 사람들에 영향을 끼치는 척수 손상에 대한 새로운 유망한 치료법을 발견할 것이다. 현재는 제한된 치료 옵션이 있는 이 질병에 대한 새로운 치료법을 찾는데 기여할 것으로 기대된다.

특정 신경 연결의 강도가 수학 학습 능력을 예측할 수 있음을 발견. 안전한 약한 전기 자극이 특정 뇌 영역에 적용되면 수학 문제 해결 능력이 향상될 수 있음.

파킨슨병과 관련된 가장 흔한 변이로 인한 과도한 LRRK2 억제는 신경 통신과 신경 보호 인자의 생성을 회복시켰다. 이 결과는 파킨슨병 환자의 상태를 안정화하는 것뿐만 아니라 개선할 수 있는 길을 제시한다.