ASHG에서 휴식 중인 GEN 편집자들이 배운 것과 주목한 트렌드에 대해 이야기합니다.

다운 증후군의 원인 중 하나로 특정 분자인 Pleiotrophin이 결여되어 발생할 수 있다는 연구 결과가 나왔다. Pleiotrophin은 뇌 발달의 중요한 순간에 높은 농도로 존재하며 뇌 시냅스 형성 및 축삭과 수상돌기 발달에 중요한 역할을 한다.

á 주근깨, á 에 대한 대체 치료 경로를 제시할 수 있음. 연구자들이 GEN과 함께 이과정에 대해 논의했다.

신경전달 메커니즘의 “키스-수축-이동” 과정을 밝혀, 뇌 기능, 시냅스 가소성, 신경 질환에 대한 통찰을 제공.

연구진은 자연적인 세포 신호 전달 과정에서 영감을 받아 DNA 기반의 신호 전달 과정을 개발했는데, 이를 통해 혈액 한 방울 속 다양한 분자의 농도를 다섯 분 안에 측정할 수 있는 전기화학 신호를 활용했다.

Illumina의 두 가지 새로운 기술은 유전적 및 에피지네틱 분석뿐만 아니라 짧은 서열 리드로부터 장거리 유전체 정보를 동시에 얻는 솔루션을 제공한다.

ASHG에서 연구자들이 UK Biobank와 gnomAD를 통해 100만 개 이상의 5’UTR 변이의 번역 결과를 양적으로 평가하는 대규모 병렬 리포터 어세이를 발표했다.

SPT Labtech와 10x Genomics가 협력하여 단일 세포 연구를 자동화하는 데 중점을 두고 있다. 10x Genomics와의 협력을 통해 연구자들의 도전과 요구사항을 이해하는 데 있어 SPT Labtech에게 중요한 역할을 하고 있다.

Plasmidsaurus가 박테리아학 연구 가속화를 위한 하룻밤 마이크로바이옴 엠플리콘 시퀀싱을 최근에 출시했으며, 유전자 요법 연구 속도를 높이기 위한 빠른 AAV 유전체 시퀀싱 서비스를 소개했으며, 싱가포르에 글로벌 시퀀싱 연구소를 오픈했다.

밀리포어시그마가 벨기에에 위치한 JSR 라이프 사이언스의 크로마토그래피 사업을 인수하며, 이 회사는 50명 이상의 직원을 보유하고 전 세계의 제약 및 생명과학 제조업체에 크로마토그래피 솔루션을 공급하고 있다.

쥐를 통한 연구에서, 경험에 반응하여 단백질을 생성하는 아스트로사이트 하위 집단이 장기 기억 형성에 중요한 역할을 할 수 있다는 것을 밝혀냈다.

연구자들은 대규모, 배양 기반 접근법을 사용하여 장 박테리오파지를 분리하고 특성화하여 인간 장 내 세포가 생성하는 이전에 알려지지 않은 화합물을 발견했는데, 이는 마이크로바이옴을 표적으로 하는 치료 및 IBD와 같은 질병에 영향을 미칠 수 있는 결과를 낳았다.

연구자들에 따르면, AI 기반 예측 모델은 백신 제조 비용을 줄이는 방법을 찾는 데 도움이 될 수 있으며, 이 기술은 배양 공정부터 장비 유지보수까지 모든 것을 최적화하는 데 활용될 수 있다.

세르비아의 BIO4 캠퍼스는 AI와 IT를 통해 생물 기술, 생명 과학, 생명정보학, 생물다양성을 통합하여 학계와 산업이 협력하여 발견 가속화, 생물 가공 촉진, 유럽의 생물-디지털 미래를 선도하는 글로벌 혁신 허브를 창출한다.

뉴욕 렌셀러 폴리테크닉 연구진이 mRNA 치료제 정제용 섬유소 막을 개발했는데, 상용 크로마토그래피보다 우수한 성능을 보여 비용을 줄일 수 있을 것으로 기대된다.

세포 내의 고유한 물리적으로 복제할 수 없는 기능은 단일 탄데믹 반복 인증서의 현재의 최고 기준보다 더 효과적으로 세포주를 식별하며, 오인식된 세포주의 중요한 문제를 해결할 수 있다.

평면동물 연구결과는 줄기세포가 정의된 생태계에 존재한다는 교과서 개념에 도전하며 계획태형의 재생 능력을 설명하고 인간 조직 치료나 대체 방법 개발에 도움이 될 수 있다.

Nicholas Harvey, 박사가 최대 규모의 AS GWAS 메타 분석 결과를 발표할 것이며, 유전체학, 단백체학, 메디안 랜덤화, 마이크로바이옴을 포함한 여러 omic 레이어에 걸쳐 다양한 계통(예: 유럽, 동아시아, 터키, 이란)의 데이터를 통합할 예정입니다.

Myeloid Therapeutics는 초기 초점이었던 미엘로이드 세포의 in vivo 프로그래밍을 넘어 파이프라인을 확장하며 Create Medicines로 재출범했고, 초기의 암 치료에 대한 강조에 추가로 약물 개발 전략을 공개했다.

Recipharm은 인도에 Parenteral 개발 및 살균 실험실을 오픈했다. 이 실험실은 기존의 분석 및 품질 테스트 능력을 확대하며 멤브레인 여과 및 직접 접종을 통한 살균 실험을 제공한다.

PDIA1 및 PDIA5 효소의 억제가 전립선암에서 항암 효과를 유발하고 종양을 표적 치료제에 민감하게 만드는 것으로 나타났다. 이는 전임상적인 연구에서 확인된 결과이다.

GoT-Multi는 단일 암 세포에서 체내 유전형과 전사체의 고속 동시 검출을 가능케 하며, 치료 내성 림프종에서의 클로날 진화와 전사학적 수렴에 대한 새로운 통찰을 제공한다.

신속하고 최적화된 워크플로 솔루션은 신흥 시장과 이전에는 미처 제공되지 않았던 시장에서 암 치료를 개선하는 데 중요하며, 더 많은 환자들에게 조기 발견, 더 나은 치료 결정 및 향상된 결과를 제공할 것으로 예상됩니다.

노벨 화학상 수상 1년 뒤, David Baker는 ARCS 재단 시애틀 챕터가 주최한 STEM 기금 모금 행사인 “과학을 불태우는 밤”에서 단백질 디자인에서의 AI 발전을 강조했다.

생명과학 기업의 CEO들은 AI 교육과 역량 강화를 통해 직원들을 준비하는 것이 성공에 중요하다는 것을 이해하고 있습니다. 또한 규제 요구사항과 공급망 탄력성이 조직에 직접적인 영향을 미친다는 것을 인지하고 있습니다.

노보 노르디스크가 산프란시스코에 본사를 둔 어케로를 인수하며 암세포 성장 인자 21(FGF21) 아날로그 EFX를 보유하게 되었는데, 이는 간 섬유증의 치료를 위한 제 III상 연구 중이다.

과학자들은 “질병 모델” 기술을 사용하여 진행성 다발성 경화증에 중요한 역할을 할 수 있는 뇌 세포 유형을 확인했으며, 이는 질병의 지속적인 염증에 기여할 수 있음을 나타냄.

전문가 Matt Taylor은 사전 패킹 크로마토그래피 컬럼이 다운스트림 mAb 정제 공정의 신뢰할 수 있는 소규모 모델을 제공하는 방법에 대해 설명합니다.

암 과학의 경계를 넓히는 선도적인 연구자들이 현대적인 공간 도구를 활용해 암 연구에 새로운 차원을 열고 있습니다.

UltraMarathonRT는 RNA의 구조를 자연스럽게 풀어내는 과정을 통해 한 번에 RNA를 복사할 수 있는 능력을 갖춘 프로세시브 효소로 소개된다.

노벨상 발표 소식과 헌팅턴병 유전자 치료의 양호한 조기 결과, 희귀 간 질환에 유전자 편집을 적용할 계획에 대해 논의된 GEN의 Touching Base 에피소드.

Long Life Family Study(LLFS)는 건강한 노화와 생존에 기여하는 다양한 요인을 식별하기 위해 집중하는 다중 센터의 종단적 연구이다. PacBio와의 협력은 LLFS의 기존 유전체 자원을 업그레이드한다.

ASHG 대통령 사라 티쉬코프가 보스턴 회의에 대한 기대와 ASHG 대통령으로서의 경험에 대해 이야기했습니다.

조지 처치의 비전적인 연구는 현대 유전체학의 기초를 형성했다. 그의 과학적 경계를 넓히는 능력은 탁월하다. 최근 GEN의 생물 기술 가상 정상회의에서 그는 유전체학과 더 많은 주제에 대해 자문을 제공했다.

조직체는 인간 생리를 모방하고 인간 세포가 원래의 조직 미세환경에서 어떻게 영향을 받는지 정확한 정보를 제공할 수 있는 유망한 in vitro 모델이다.

두더지쥐의 장수 비결은 DNA 무결성을 유지하는 능력이 향상된 수리 메커니즘에 있다. 이 과정은 아직 잘 이해되지 않았다.

특정 환경 신호의 존재에 기반하여 치료적 화물을 전달할 위치와 시기를 자율적으로 결정하는 논리가 프로그래밍된 단백질이 설계되어, 더 스마트하고 정확한 표적 약물 전달에 대한 입증이 제시되었습니다.

과학자들이 멜라노마, 췌장암, 삼중 음성 유방암을 예방하고 전이를 줄이거나 제거하여 “놀랍도록 높은 생존율”을 보이는 ‘초 강력’ 지질 기반 나노 입자 백신 플랫폼을 개발했다.

Axplora가 2025년에 €100m 이상의 글로벌 투자를 시작하며 GLP-1 펩타이드와 ADCs와 같은 새로운 치료법이 높은 성장 가능성을 보이지만, 소분자는 세계 제약 제조의 기반을 이루고 있다.

Altos Labs의 설립 과학자인 Juan Carlos Izpisúa Belmonte 박사는 스페인의 줄기세포 생물학자로, 올해의 ESGCT 회의에서 기조 연설을 진행했다. 노화 질환 bekämpfen을 위해 ‘Mesenchymal Drift’를 타깃으로 삼는다.

보스턴과 뮌헨을 중심으로 한 국제 연구팀이 혈장 단백질체 서명을 정의하여 아테로스클레로시스 부담을 체계적으로 파악하고자 함.

미국 인간 유전학 학회(ASHG)가 2025 전문가상 수상자를 발표했다. 7명의 우수한 과학자들이 인간 유전학과 유전체 연구의 미래를 형성하는 발견, 리더십, 멘토십을 인정받았다.

새로운 컴퓨터 설계 방법론을 통해 막단백질 구조의 서열-구조 관계를 해석하는 것이 가능해졌는데, 이는 치료 대상 지정 및 기술적 활용에 통찰을 제공한다.

물리학 기반의 기계 학습 프레임워크가 개발되어 무질서 단백질(IDPs)을 디자인하는데 사용됨. IDPs는 고정된 구조가 없는 생물 분자로, 파킨슨병과 같은 주요 세포 기능과 질병에 기반이 됨.

Chiesi가 유전자 편집 요법 개발을 위한 첫 노력으로 Arbor와 협력하며, 희귀 질환 치료 파이프라인을 강화하는 중. 이 협업은 최대 21억 달러에 이르는 규모.

SPT Labtech와 Agilent는 target enrichment 프로토콜을 firefly+ 플랫폼에서 이용 가능하게 하고, Opentrons와 BD는 Rhapsody 시스템을 Flex 플랫폼과 통합하기로 협약.

글리오블라스토마에 대한 면역요법 임상에서 연속된 종양 생검의 멀티오믹스 분석을 통해 과거에 비해 진행 상황과 치료 반응을 안전하게 모니터링하며, 고급 영상법으로는 알아낼 수 없는 세부사항을 포착했다.

인텔리아의 CSO인 비르기트 슐테스 박사는 회사의 진행 중인 세 가지 임상 프로그램에 대한 업데이트를 공유했습니다. 이 프로그램들은 바이러스 벡터에 비해 간 효율적 전달, 일시적 발현, 다시 투여 가능성, 확장 가능성, 생분해성 및 대용량 수용 능력과 같은 여러 이점을 제공합니다.

공간 생물학 기술은 세포 간 상호작용을 원래 환경에서 이해하는데 새로운 차원을 보여준다.

신규 시뮬레이션 기반 방법을 사용해 단일 사용 시스템에서 플라스틱의 누출성을 테스트하고, 화학물질이 공정 스트림을 통해 어떻게 흐르는지 추적할 수 있는 저렴한 대안을 바이오의약품 제조업체에 제공함.

Aldevron의 Angelica Meyer 박사는 다운스트림 생물공정을 도전과 기회로 바라봅니다. 정제, 확장, 규제는 정밀함을 요구하지만 품질이 최우선입니다.

고측압 조건은 투석 세포 배양에서 세포 사멸의 위험을 피하고 특정 세포의 생산성을 자극하여 연속 제조에 유용한 기술로 평가될 수 있음.

NISTCHO는 더 일관된 실험과 협업 연구, 그리고 향상된 직원 교육을 촉진하는 CHO 세포주로, 표준화된 항체를 생성하며 여러 실험실에서 사용할 수 있다.

2025 년 노벨 화학상은 금속-유기 구조체(MOFs)의 창조자들에게 수여되었으며, 수상식에서 MOFs는 ‘해리포터’의 헤르미온느의 핸드백과 비슷하다고 비유되었다.

타카라 바이오 미국이 기기 없이 사용 가능한 Trekker™ 단일세포 공간 매핑 키트를 정형화된 파라핀 포질 임베디드(FFPE) 샘플과 호환되도록 확장했다. 이를 통해 타카라는 많이 사용되는 보존 샘플 유형과 호환성을 갖춘 Trekker 키트를 만듦으로써, 공간 단일세포 분석 기술을 보다 다양한 연구자에게 접근 가능하게 하려고 한다.

공간 생물학의 중요성이 증가하면서 의약품 발견 분야에서 스타트업부터 대기업까지 기업들이 성장하고 있다. 올해의 A-List에 따르면, 공간 생물학 분야에서 상위 다섯 공개 기업의 수익은 작년 대비 9% 증가했다.

2025년 GEN의 공간 생물학 Up & Comers 리스트가 업데이트되었다. Alex Philippidis의 이번 연도 리스트를 확인해보자.

혁신적인 전달 벡터와 더 효율적인 처리 과정은 비용을 줄이고 CGT를 경제적인 옵션으로 만들 수 있다.

Mytos가 줄기세포 유래 요법 생산을 위한 자동화된 Contract Development and Manufacturing Organization(CDMO)를 출시했다. 이는 세계적인 환자들에게 재생 의학을 제공하기 위해 필요한 제조 인프라를 구축하기 위한 계획 중 하나로, Cell and Gene Therapy Catapult 사이트가 처음이다.

CellTransformer이라는 AI 모델이 대규모 공간 전사체 데이터셋에서 중요한 뇌 하부지역을 자동으로 식별할 수 있게 되었다. 이 모델을 사용하여 1,300개 지역/하부지역을 특징 짓는 쥐 뇌의 상세 지도를 작성했다.

Kiran Musunuru가 ESGCT 대회 참석자들에게 N-of-1 유전자 편집 치료를 발전시키기 위한 유망한 로드맵을 제시했는데, 작년 Baby KJ의 진단과 치료에서 배운 교훈을 기반으로 한다.

단백체학은 일반적으로 유전체학에 비해 규모와 처리량에서 뒤처지고 있었지만, 급속한 기술적 발전으로 그 격차가 좁혀지고 있다. 최신 혁신을 탐색하기 위해 GEN은 단백체학 혁신 최전선에 있는 다섯 개의 기업과 대화를 나눴다.

항체 기술의 발전으로 이중 특이적 엔지니어링부터 임상적 데이터 소싱까지 암 치료제의 가능성이 확장되고 있다.

혁신적인 전달 벡터와 더 효율적인 처리로 비용을 줄이고, 세포 유전자 치료를 경제적인 옵션으로 만들 수 있습니다.

연구진은 혈압뇌장벽(BBB) 수송 기능을 향상시키는 “초분자 약물”로 작용하는 생체활성 나노입자를 개발하여 뇌 내 Aβ 제거를 돕고, 알츠하이머 병리를 뒤집는데 성공했으며, 혜택은 최대 6개월간 지속된다.

밀 팬-트랜스크립톰은 품종 간에 숨겨진 유전 다양성을 드러냅니다. 이 자원은 밀 육종을 촉진해 기후 변화 속에서 비료 사용을 늘리지 않고 작물의 내성과 수확량을 향상시킬 것입니다.

Insilico의 11명 연구진이 AI 기반의 ‘LEGION’ 워크플로우를 발표했는데, 이는 화합물 발견과 경쟁자 방해를 위한 것이다. LEGION은 인체 조직에서 염증과 강하게 연관된 단백질 NLRP3에 적용되었고, 이를 통해 파킨슨병 치료를 위해 개발 중인 Insilico의 구강용 NLRP3 억제제 ISM8969의 개발에 도움을 주고 있다.

Asimov은 HEK293 세포의 유전체에 모든 필수 바이러스 유전자를 안정적으로 통합시켜 고가의 GMP 플라스미드 필요성을 제거하고 고가의 클로날 생산 세포 라인을 생성합니다.

만성 스트레스는 마우스 전두엽의 O-글리칸 포스트 트랜스레이셔널 모디피케이션을 방해하여 우울증을 유발한다. 이 새롭게 발견된 분자 경로는 치료 내성 우울증에 대한 표적 치료 가능성을 열어준다.

브런카우, 램즈델, 사카구치가 주변 면역 내성을 식별하고 설명한 레귤러토리 T 세포의 역할을 밝혀내어 노벨 생리학·의학상을 수상했다.

바이오파마 생태계는 공급망 강화, 인재풀, 연구개발 생태계, 제조역량, 정부 정책, 그리고 규제 등 6개 기둥으로 구성되어 있으며, 2025년 조사에서는 지속가능성이 새로운 기둥으로 추가되었다.

화이자가 미국 상품에 대한 관세 면제 혜택을 세 연간 획득함으로써 화이자뿐만 아니라 광범위한 생명공학 의약품 산업에 그림자를 드리웠던 위협을 거의 제거했다. 이로써 투자자들은 수확을 거둘 수 있었다.

이번 GEN 웨비나에서 CGT 전문가들이 최근 FDA 청취 세션에서 제기된 주요 주제들을 다뤄 제품 개발과 규제 전략의 미래에 대한 영향을 살펴볼 것이다.

UK 바이오뱅크를 통해 약 45만 명의 데이터를 활용하여 만들어진 인간 대사의 최대 유전 지도가 유전 변이가 혈액 대사물질, 질병 위험, 새로운 치료제 대상에 어떻게 영향을 주는지 밝혀냈다.

정제 공정의 발전과 효율적인 순수 제품 생산을 보장하는 관리 도구의 개선이 병목 현상을 해소하는 데 도움이 됨.

이 기사는 생명공학 산업의 원조들 중 일부를 회고하는 내용이다.

siRNA, omics 및 AI가 2045년까지 100가지 새로운 FDA 승인을 가능하게 할 수 있다.

항생제 내성 관련 약물과 진단법은 함께 발전함으로써 오용과 새로운 내성을 최소화할 수 있습니다.

현재 바이오테크 부문은 전례없는 재정 압력과 신속한 시장 변화에 직면하고 있으며, 이는 창업자들에게는 끊임없는 전투 같은 느낌을 줄 수 있다. 이러한 도전에 직면하면서도, 우리가 위험을 어떻게 대처하는지에 대한 비판적 시선이 필요하다. 이는 이러한 변화하는 환경에서 번성하기 위해 반응하는 것이 아니라 전략적 탄력을 구축하는 것이 중요하다.

HPTLS를 사용한 결합 대역 영역은 기존 방법에 대안을 제공하는데, 1마이크로리터 규모 샘플로 신속하고 라벨 무료로 측정이 가능하며, 방법 개발이나 정리 단계가 필요하지 않다.

Alida Biosciences의 EpiPlex 플랫폼은 강력한 검사 제어 및 특수 생물정보학을 사용하여 RNA 수정, 유전적 좌표 및 상대적 양을 감지합니다.

Pixelgen의 기술은 혁신적인 기능 생물학 통찰을 제공합니다. 이 기술을 사용하여 CAR T-세포 막을 세밀히 분석하고 있습니다.

인간 최초 시험에서 A형 신장이 특수 효소를 사용해 보편적 O형으로 변환되어 이식되었으며, 거부 증상이 제한적이었던 채 몇 일간 기능을 발휘했다.

세포 및 유전자 요법 제조 기술의 부족으로 대학들은 산업체와 협력하거나 가상 현실 기반 교육을 통해 학생들에게 필요한 실무 기술을 제공해야 한다.

신장 오르가노이드를 사용하여 환자의 피부 생검으로부터 유래한 iPSC를 이용해 개발된 연구에서, APOL1 돌연변이의 유전적 위험이 만성 신장질환 발달과 어떻게 관련되는지 밝혀냈다.

이중 가단 절단 후 인간 DNA에 남아 있는 거의 20,000종의 흉터를 열거하여 인간 REPAIRome 자원을 만들었는데, 이는 암 연구, 치료학 및 CRISPR 유전자 편집을 포함한 여러 분야에서 활용될 수 있다.

일릭스는 제약사, 대학, 연구소, 생명과학 스타트업과 협력하여 AI 및 기계 학습을 활용하여 약물 개발과 관련된 비용과 시간을 줄이고 성공률을 높이기 위해 노력하고 있다.

달걀 노른자 기반 배양법을 사용하여 닭과 7가지 기타 새 종으로부터 진정한 배아 줄기세포가 유래되었다. 이 혁신은 발전, 생명공학 및 종 보전 분야에 융통성 있는 응용 가능성을 제공한다.

전문가 패널이 제17회 연례 생물공정 정상회의에서 바이오 산업 전문가들에게 인공 지능의 잠재력을 지혜롭게 평가하고 오해와 마케팅 스핀에 대해 의심하는 방법을 배우도록 권장했습니다.

Giotto Suite 소프트웨어 플랫폼은 과학자들이 공간 omics 기술로 생성된 복잡한 데이터 세트에서 통찰을 추출하는 데 도움이 되는 간소화된 워크플로를 제공합니다.

조기에 진단된 자폐증은 나중에 진단된 자폐증과 유전적, 발달적으로 다른 프로필을 갖는 것으로 밝혀졌으며, 이는 오랫동안 자폐증이 통일된 원인을 갖는 단일 질환이라는 가정에 도전을 제기한다.

Symbiosis사가 스코틀랜드의 새 상업 생산 시설에 FPD 50 Flexicon 자동화된 필/완료 라인을 도입하여 완전히 통합된 살균 액체 채움/완료 시스템을 운영 중이다. Grade A 제한된 접근 장벽 시스템 하에 작동한다.

최근 연구에서 ALS 환자들에게 특정 단백질을 표적으로 하는 자가면역 반응이 있다는 것이 명백히 입증되었다. ALS는 자가면역 질환일 수 있다.

스탠포드 연구진이 39가지 종류의 종양을 보유한 소아 뇌종양 생물은행을 만들어, 소아를 위한 개인 맞춤 치료의 연구, 약물 시험, 생물공정을 진행함으로써 정밀 의학을 발전시키고 어린이의 결과를 향상시키는 데 기여하고 있습니다.

생물 제약 분야에서 디지턄 트윈을 활용한 기업이 증가하고, 계산 모델을 사용하여 의약품 발견, 시험 및 제조 과정을 최적화하고 있다. 이 기술은 생물 제약뿐만 아니라 가상 인간 개발에도 확대되고 있다.

뉴욕 연구진은 AI 도구를 훈련시키기 위해 분자 라이브러리를 테스트할 계획이다. 이를 통해 항체 제조업체들이 약품 후보물질이 성공적으로 생산될 가능성을 더 잘 판단할 수 있기를 희망한다.

단백질 아그로머트는 세포 내에서 비활성이며 세포 건강에 악영향을 미치지 않습니다. 이는 그들이 바이오-오르토고날 치료 개발의 세포 내 규제를 위한 잠재적인 수단이 될 수 있다는 가능성을 열어줍니다.

PromoCell은 GMP 표준을 채택하여 생물의학 연구 및 임상 분야에서 맞춤형 인간 주요 세포 및 전문 세포 배양 매체를 제공하고 있다.

Degrader 약물 발견 분야에서, 역학은 지도 역할을 한다. 시간 측정은 목표 단백질 분해 전략을 개선한다. 더 많은 degrader가 임상 개발에 진입함에 따라, 역학 데이터를 치료 결과와 연관시킴으로써 이 접근 방식을 더욱 정교화할 것이다.

과거에 알려진 요소에 국한된 실험은 중요한 발견, 주요 생체 표지자, 생물학적 메커니즘을 설명하는 중요한 구성 요소를 놓칠 위험이 있습니다.