연구자들이 새로운 유전자 편집 기술을 활용해 인간 배아의 유전자를 정밀하게 편집하는 데 성공했습니다. 이는 생명 윤리학자들에게 오랫동안 우려를 불러일으켜온 가능성입니다.
Circio와 GenAssist가 협력하여 근육 질환을 위한 차세대 AAV 유전자 치료 후보 개발에 집중할 계획입니다. 두 회사의 상호 보완적인 기술을 통합하여 진행됩니다.
연구자들이 PRINCE라는 소분자 제어 CRISPR 시스템을 개발하여 유전자 편집의 정밀하고 장기적인 조절이 가능해졌습니다. 이 시스템의 소형 버전인 리틀 프린스는 콜레스테롤 질환과 황반변성 모델에서 치료 가능성을 보였습니다.
필라델피아 아동병원의 베벌리 데이비슨 박사가 헌팅턴병을 위한 혁신적인 유전자 치료 접근법을 소개했습니다. 이 연구는 헌팅턴병 치료의 새로운 가능성을 열어줄 것으로 기대됩니다.
리투아니아 빌니우스의 생명공학 회사 Caszyme의 CEO가 다양한 연구 및 치료 응용 가능성을 지닌 새로운 컴팩트 Cas 핵산 효소 Cas12l에 대한 세부 정보를 발표했습니다.
필라델피아 아동병원 연구진이 AAV 벡터가 어린 환자의 유전자에 통합된 드문 사례를 발견했습니다. 이로 인해 뇌종양이 발생했으며, 수술은 성공적으로 진행되었습니다. 이번 사례는 안전성 문제를 제기합니다.
ΨDNA라는 플랫폼이 Cas12 핵산효소를 재프로그래밍하여 RNA를 인식하고 작용하도록 하며, 인간 세포주에서 70~95%의 내재 RNA 전사체 억제를 달성했습니다.
테리 플로트 박사가 이번 주 ASGCT 회장직에서 물러나며, 그의 임기 동안 희귀 및 초희귀질환에 대한 세포 및 유전자 치료 접근 확대를 위한 주요 이니셔티브를 공유했다.
이번 3부작 웨비나 시리즈에서는 USP와 업계 전문가들이 AAV 분석 및 물질 관리의 발전에 대한 경험과 사례를 공유합니다. AAV의 일반적인 문제를 파악하고 개발 단계별 효과적인 해결책을 탐구합니다.
세포 및 유전자 치료 프로그램이 초기 임상 개발에서 글로벌 상용화로 이동함에 따라 시스템 수준의 오케스트레이션에서의 간극은 규정 준수 및 운영 리스크로 이어질 수 있다.
이번 GEN의 Touching Base 에피소드에서는 생명공학의 선구자 J. 크레이그 벤터 박사의 업적과 그가 생물학 및 생명공학에 미친 영향을 돌아봅니다.
ASGCT의 CEO 데이비드 바렛이 다가오는 보스턴 컨퍼런스에 대해 참석자들이 주목해야 할 점과 개인적으로 기대하는 사항을 공유했습니다.
연구자들은 유전자 구문이 DNA의 슈퍼코일링을 재형성하여 인근 유전자의 발현을 증폭하거나 억제한다는 사실을 밝혀냈다. 이 연구는 합성 유전자 회로의 정밀성과 동작을 개선할 수 있는 설계 규칙을 제시한다.
Myllia Biotechnology의 Tilmann Buerckstuemmer 박사가 진행하는 GEN 웨비나에서, 고속 풀링 CRISPR 스크리닝과 세포 페인팅 기법을 활용하여 NF-κB 핵 이동과 관련된 주요 신호 전달 경로를 분석하는 방법을 소개합니다.
유전자 치료제가 시장에 출시됨에 따라, 치료제 개발자들은 연구자 및 규제 기관과 협력하여 개인 맞춤형 치료를 환자에게 제공하고 있습니다.
최신 비바이러스 유전자 전달 시스템이 새로운 유전자 치료의 가능성을 확장하고 있습니다. 이는 다양한 치료 방법과 적응증을 포함합니다.
CRISPR 기술은 질병 관리에서 근본 원인 교정으로 의학의 패러다임을 전환할 잠재력을 가지고 있습니다. 이를 통해 유전자 편집이 더 넓은 환자 집단으로 확장될 수 있는 가능성이 열리고 있습니다.
과학자들이 대장균에서 유래한 레트론 기반 편집 시스템을 15종의 세균에 적용하여, 병원체 연구와 미생물 상호작용, 제조에 사용되는 공학적 세균 연구를 가속화할 수 있는 유전자 편집 플랫폼을 개발했습니다.
새로운 플랫폼이 유전자 전체 스크리닝을 기반으로 하여 입자 조립을 유도하거나 차단하는 유전자를 체계적으로 식별하고, 더 강력한 전달 수단을 제공하는 세포를 설계합니다.
과학자들이 CRISPR 기반의 염기 편집 기술을 사용해 현재 약물에 반응하지 않는 낭포성 섬유증 돌연변이를 세포 및 오르가노이드 모델에서 복구했습니다. 이는 일부 환자에게 새로운 치료 가능성을 제시합니다.
연구자들이 CRISPR 기술을 활용해 HIV 감염에 영향을 미치는 인체 T세포 유전자를 규명하고, PI16과 PPID와 같은 강력한 항바이러스 인자를 발견했습니다.
새로운 유전자 편집 전략이 조혈 줄기세포를 프로그램하여 치료 항체와 단백질을 생산하도록 합니다. 이 접근법은 생쥐에서 장기적인 면역력을 생성하며, 미래에는 다양한 질병에 대한 단일 백신 치료법을 제시할 수 있습니다.
새롭게 특성화된 Cas12f 뉴클레아제가 인간 세포에서 강력한 편집 능력을 보여주고 있습니다. 연구자들은 효율성이 크게 향상된 변종을 개발하여 목표 전달에 적합한 소형 유전자 편집기를 향한 노력을 진전시키고 있습니다.
스벤 보클란트와 제임스 케흘러는 네이온 바이오의 생물학적 제조 플랫폼을 위해 닭을 활용한 저비용 제조 방안을 개발하고 있습니다.
노스캐롤라이나 주립대학교의 로돌프 바라구 교수는 CRISPR 혁명의 주요 발전과 임상적 하이라이트, 그리고 새로운 응용 분야에 대해 논의합니다.
과학자들이 CRISPR 스크리닝과 후생유전학적 타겟팅을 결합하여 급성 골수성 백혈병 모델에서 종양 억제인자 활성을 회복할 수 있는 효소 그룹을 확인했습니다.
UMass Chan 연구진이 Trenchant BioSystems와 협력하여 혈액 제품을 평가하고, 자동화된 유전자 전달 플랫폼을 구축하는 작업을 시작합니다.
Trenchant의 Autocell 플랫폼이 특정 ex vivo 확장 단계를 줄이거나 없앨 수 있는 제조 워크플로우를 지원할 가능성을 보여주었다고 발표했다.
ARPA-H의 지원을 통해 BioCurie는 AI 기반의 디지털 플랫폼을 설계하고 구축하여 유전자 치료의 제조 과정을 혁신할 계획이다.
모기의 단일 아미노산 편집을 통해 말라리아 전파가 중단되며, CRISPR을 통해 유전자 주도 시스템을 통해 저항성이 전파된다.
