마우스에서의 사전 임상 데이터에 따르면, CRISPR 활성화는 상실된 SCN2A 기능을 회복하고 신경세포의 결핍을 구제할 수 있다. 이는 SCN2A 연결 신경 발달 장애에 대한 잠재적 치료 경로를 제시한다. SCN2A는 신경 세포의 전위 의존성 나트륨 채널로, 이 채널의 돌연변이는 심한 신경 발달 장애와 관련이 있다. 연구 결과는 CRISPR 기술이 유전자 변이로 인한 신경학적 이상을 수정하는 데 효과적인 도구로 활용될 수 있음을 시사한다.

<Genetic Engineering and Biotechnology News 뉴스 본문 전체읽기>