이 환자들은 치료제를 받았다. 그러나 그것은 사라졌다.

희귀병을 위한 유전자 치료법은 종종 개발되지만, 더 많은 환자를 위해 치료법을 제조할 여력이 없어서 의약품 회사에 의해 버려지는 경우가 많다.