Electra는 리드 후보인 ELA026를 통한 혈액암 제2후보 표적 개발을 지원하고, ELA822 후보를 통한 면역학 및 염증 질환 치료 임상시험을 진행할 계획이다.

인텔리아 테라퓨틱스는 최근 주목받는 5개 유전자 편집 기업 중 1개월 수익률이 높은 편이며, 1개월과 6개월 수익에서 하위에 있는 빔 테라퓨틱스의 주가가 상승 중.

공간 생물학의 중요성이 증가하면서 의약품 발견 분야에서 스타트업부터 대기업까지 기업들이 성장하고 있다. 올해의 A-List에 따르면, 공간 생물학 분야에서 상위 다섯 공개 기업의 수익은 작년 대비 9% 증가했다.

2025년 GEN의 공간 생물학 Up & Comers 리스트가 업데이트되었다. Alex Philippidis의 이번 연도 리스트를 확인해보자.

과거에 알려진 요소에 국한된 실험은 중요한 발견, 주요 생체 표지자, 생물학적 메커니즘을 설명하는 중요한 구성 요소를 놓칠 위험이 있습니다.

다양한 멀티오믹스 기법에 NGS 기반의 간소화된 단백체 분석을 추가하여 생체 표지자, 약물 개발 타겟, 건강과 질병의 분자 기전을 더욱 깊이 파헤치세요.

이 연구는 처음으로 1200개 이상의 단백질을 공간적 맥락 속에서 조사하고 동시에 전사체를 매핑함으로써, 생물학에서 가능한 범위를 혁신적으로 재구성했다.

노보 노르디스크가 시가총액의 2/3를 잃으면서 9,000명의 해고를 집행하고 있는데, 이는 회사가 직면한 다양한 어려움 때문이라고 한다.

MGI의 새로운 T7+ 시퀀서는 혁신적인 성능과 신뢰성을 제공하며, 확장 가능성을 제공하면서 시퀀싱 비용을 현격히 줄입니다.

이오니스는 617명의 환자가 참여한 CORE 시험과 446명의 환자가 참여한 CORE2 시험에서 주요 엔드포인트를 충족하며, 공복 트리글리세라이드의 평균 감소율이 플라시보 대비 최대 72%에 이르며 급성 췌장염 사건의 85% 감소와 더불어 안전성과 내약성에 이바지하는 결과를 얻었다고 밝혔다.

릴리의 경구 GLP-1 치료제가 플레이스보 대비 체중 감소와 A1C 수치 개선에서 우수한 효과를 보여, 분석가들은 이 제품이 100억 달러 이상의 매출을 기록할 것으로 전망하고 있습니다.

Ocugen은 Luxturna® (voretigene neparvovec-rzyl)를 통해 눈 질환을 위한 상업적으로 성공적인 아데노관련 바이러스(AAV) 유전자 치료 프랜차이즈를 수립하는 데 성공하기를 희망하며, Spark Therapeutics와 모기업 Roche가 최근 실패한 분야에서 성공하고자 한다.

과학적 혁신을 공정한 임상 접근으로 전환하기 위해 후원 테스트 방법에 투자하는 것이 중요하며, 세계 어디서나 올바른 환자에게 올바른 치료를 제때에 가져다줌.

Sarepta는 비보행 환자들에게 Elevdys를 자발적으로 일시 중단하면서 FDA와 문제에 대해 계속 논의할 예정이다.

FDA가 사렙타의 DMD 유전자 요법인 엘레비디스와 관련된 브라질 소년의 사망 사건을 조사 중이다. 로슈는 해당 사건이 엘레비디스 치료와 무관하다고 밝히며, 해당 소년이 임상 시험 참가자가 아니었고, 사망과 엘레비디스 간의 관련성을 평가한 의사가 사망을 보건 당국에 보고했다고 전했다.

Sarepta가 FDA의 요청을 거부한 후 약 3일만에 Elevidys 약물의 출하를 일시적으로 중단하기로 결정했다. 중단은 화요일 영업 종료 시점에 발효된다. 얼마나 오랜 기간 동안 일시적으로 중단할지는 아직 밝히지 않았다.

51세 남성 환자가 LGMD 유전자 요법 임상 시험에서 투여된 후 숨졌으며, 이로 인해 사렙타 주가가 급락했다. 해당 유전자 요법은 LGMD Type 2D/R3, 알파-사코글리칸병을 치료하기 위해 개발된 것이다.

Sarepta는 DMD 환자 사망 후 기업 리포지셔닝을 통해 500명, 직원의 36%를 해고하고, siRNA 플랫폼을 통해 개발된 5가지 희귀 유전 질환 치료제 연구에 중점을 두고 gene therapy인 Elevidys에서의 연구를 중단할 예정이다.

최근 기술적 발전으로 우리는 몇 시간 만에 유전체 수준의 통찰력을 생성하고 점점 낮아지는 비용으로 얻을 수 있게 되었습니다. 이러한 요소들은 유전체 통찰력이 일반 의료 관행의 일부가 될 수 있는 절정으로 이끌고 있습니다.

불안한 시장 관측가들의 우려 속에서 수요일에 발생한 갑작스러운 고위 간부 이동은 세포 및 유전자 치료(CGT) 주식의 폭락을 불러일으켰으나 우려보다는 적은 폭으로 실현되었다.

릴리가 버브 테라퓨틱스를 최대 13억 달러에 인수하기로 결정했다. 이 결정은 버브가 헤테로저고우스 가족성 고콜레스테롤증 및 조기 심근 경색 질환을 앓는 환자들을 대상으로 한 VERVE-102의 제1b 상에 대한 긍정적인 초기 데이터를 발표한 두 달 뒤에 이뤄졌다.

사렙타 테라퓨틱스는 두 번째 두순근육퇴화병(DMD) 환자의 사망 후 비거동 환자에 대한 Elevidys® 주사물 배송을 일시 중단했다. 이는 이번 3개월 내 두 번째 사례로, 시장에 나와 있는 유전자 요법으로 치료를 받은 환자의 사망이다.

전임상 연구에서의 주요 과제 중 하나는 전통적인 동물 모델을 사용하여 인간의 반응을 정확하게 예측하는 것이다. 기존 방법론은 종종 인간 질병을 충분히 모델링하지 못하여 중요한 한계점을 가지고 있다.

세포 및 유전자 요법 분야 리더들이 FDA에게 협력을 강조하며 미국 솔루션을 믿을 것을 촉구했습니다. FDA 소장은 발명가, 과학자, 기업과의 강력한 파트너십을 맺겠다고 약속하며 기관의 성공을 이어나가고 효율성을 높이겠다고 밝혔습니다.

다논병 환자가 RP-A501 투여 후 뚜렷한 캡슐릴 누출 증후군(CL)와 관련된 심각한 합병증을 겪어 사망했다. 환자의 나이는 공개되지 않았으며, 로켓의 CEO인 고라브 샤 박사는 이 사건을 분석가들에게 밝혔다.

Prime Medicine은 Phase I/II 임상시험 중인 환자에게 ex vivo prime 편집된 자가 CD34+ 조혈줄기세포(HSCs) 주입 후 긍정적인 초기 데이터 발표. CEO가 사임하며 PM359의 아웃라이선싱에 노력.

ASGCT 모임에서 뉴올리언스에서 Kevin Davies와 Julianna LeMieux가 찍은 이 비디오에서, 그들은 회의에서의 몇 가지 발표와 관점에 대해 이야기합니다.

에베오나의 Zevaskyn이 FDA의 두 번째 생물제 라이선스 신청으로 승인을 받았다. 첫 번째 신청은 지난해 거부되었는데, FDA는 Zevaskyn과 관련된 화학, 제조 및 통제(CMC) 문제를 지적했지만 임상 데이터에서 안전성과 효과를 의심하지는 않았다.

AAV 벡터에 초점을 맞춘 전문가들과의 대화. 분야가 경험한 성공, 남아있는 도전, 캡시드 엔지니어링을 개선할 수 있는 새로운 기술, 연구자들이 다음 유전자 전달의 파도를 생각하는 방법에 대해 논의.