Moderna가 나이에 기반한 수정된 규제 경로를 제안하여, 50-64세 성인을 위한 완전 승인을 추구하고, 65세 이상 성인을 위한 가속 승인에 동의했다. 가속 승인은 Moderna가 노인 대상 추가 연구를 실시해야 한다는 후속 조치에 따라 결정된다.

Foresite Capital은 15주년을 맞아 회고보다는 미래를 내다보고 있습니다. 생명공학 벤처 자본 투자가 증가한 한 해를 보낸 후, 기업들의 VC 자금 조달 건수가 2026년부터 년간 성장할 것으로 예상되며, 성숙한 기업들의 첫 공개 주식 발행도 함께 늘어날 전망입니다.

릴리가 대사 이상을 넘어서 파이프라인 강화를 위해 상당한 자본을 투자하기로 결정한 것을 밝힌 후, 암과 면역계 관련 거래에 112.5억 달러를 투자했다. 지난해 대사 이상 질환에서 365.07억 달러를 벌어들인 릴리가 당뇨병 약물 ‘Mounjaro®’와 비만 약물 ‘Zepbound®’로 시장에 나선 것을 고려하면 이는 큰 전략적인 움직임이다.

미국 생명과학 시장에서 희망의 조짐이 나타나고 있으며, 상업 부동산 기업인 CBRE가 발표한 2025년 제 4분기 보고서에 따르면, CBRE가 순위 매긴 상위 13개 시장에서 lab/R&D 공간의 공실률이 2022년 제2분기 이후 처음으로 하락했다.

10x Genomics가 이번 달 3개의 협력 발표로, 학술, 정부 및 산업 고객을 위한 연구 도구에 대한 기존의 집중에서 벗어나, 최첨단 기관들과의 협력을 통해 임상 진단으로 확장하고자 함을 시사했다.

Sarepta Therapeutics는 시장에 출시된 Elevidys의 2025년 매출이 예상치를 못미치자 주가가 11% 하락했으며, 지난해 3명의 근육퇴화 환자 사망 사건 이후 유전자 치료 안전 문제가 재부각되었습니다.

2026년 생명공학 산업은 최근 몇 년 동안 보다 밝은 전망을 가지고 있으며, 전문가들과 다른 산업 이해관계자들의 인터뷰와 산업 보고서 및 공개 발언을 토대로 GEN의 Alex Philippidis가 2026년을 위한 일곱 가지 생명공학 관련 트렌드를 개요하고 있다. 더 나은 정책과 낙관론이 나타나는 이유 중 하나는 도널드 트럼프 대통령의 두 번째 행정부로부터의 예상보다 좋은 정책들이 있는데, 이는 미국 내 생명공학 제조업의 재국내화를 촉진하고 약물가격을 낮추는 것으로 회사들을 높은 관세로부터 보호해주는 대신 환자들에게 낮은 가격으로 주요 약물을 판매하기로 약속하도록 하는 가장 유리한 국가(MFN) 가격을 통해 이루어진다.

Structure Therapeutics 주식이 102% 급등한 이유는 비만 및/또는 과체중 환자들을 대상으로 한 GLP-1 후보 알레니글리프론의 양성 데이터를 발표했기 때문이다.

코스모 제약사가 탈모 치료 후보물질 클라스코테론의 제 III상 데이터를 발표하자 투자자들과 시장 관계자들로부터 호응을 받아 40% 급등했다.

Lundbeck사는 Avadel 인수 노력을 중단했지만 수면장애 치료제 분야로의 확장이 뇌 질환 환자 치료에 대한 그들의 초점의 논리적 연장이라는 이유로 “수면장애 공간에 참여하는 전략적 근거는 완전히 유지된다”고 주장했다.

Najat Khan, 박사가 Recursion의 새 CEO로서 AI 기반 약물이 임상 영향을 미치기까지의 현실적인 일정, AI 성공의 초록 싹, 그리고 자신의 우선 순위에 대해 설명합니다.

Avadel Pharmaceuticals가 수면장애 약 개발사로 H. Lundbeck와의 입찰전쟁에 돌입하며 주목받는 가운데, Agios는 제 III상 데이터 발표로 51% 급락하였다.

노화 과정에서 중요한 단백질이 Astrocyte 기능을 조절하며, 이들이 아미로이드 플라크를 제거하는 능력은 알츠하이머 치료를 위한 새로운 전략을 열어줄 수 있다.

Korro사는 KRRO-110이 AATD 환자들에서 기능적인 M-AAT 단백질을 생성했지만, 회사가 예측한 것보다 충분하지 않았다. 이로 인해 주식가격이 81% 하락하였고, 환자 사망 사건으로 분석가들이 인텔리아에 대한 실망을 표명했다.

노보 노르디스크는 경쟁과 다른 여러 방해요소에 직면하면서 비만 및 체중 관리 약물 시장에서 선도적인 위치를 유지하려고 파이자에 도전했다. 글루카곤류류펩타이드 1(GLP-1) 수용체 작용제의 블록버스터 프랜차이즈 덕분에 노보 노르디스크는 비만/체중 관리 및 당뇨병 치료제 판매에서 선도하고 있다.

Intellia의 CRISPR 치료를 받은 80대 초반 남성 환자가 Phase III 임상시험 중 간 기능 장애로 사망했다. 9월 30일 MAGNITUDE 임상시험에서 nex-z 투여 후 간 효소 증가와 총 빌리루빈 증가로 사망.

uniQure는 FDA와의 라이선스 신청 회의에서 AMT-130의 임상시험 데이터가 주요 증거로 충분하지 않다는 FDA의 의견에 대해 혼란스러워하고 있다.

인텔리아는 고체질량지수를 가진 80대 남성에게 nex-z 투여 후 24일 이내에 그의 상태를 알게 되었고, 이에 따라 임상 중단 조치를 취했다.

Novo Nordisk는 Pfizer의 제안에 대항하여 Metsera에 대한 “우수한 기업 제안”을 제시하며, Pfizer에게 4일 안에 Novo Nordisk의 제안과 동등하거나 더 높은 금액으로 제안을 높이도록 요청했다.

아비디티는 심각한 유전성 신경근육질환을 위한 새로운 RNA 요법인 항체 올리고뉴클레오티드 결합물(AOCs™)을 개발 중이다. AOC 접근법을 통해 아비디티는 근육 조직으로 RNA를 전달하고, 질병의 유전적 메커니즘을 조절하는 것을 목표로 하고 있다.

상위 세 바이오테크 교역형 펀드(ETF) 주식이 지난 6개월 동안 두 자릿수 이상으로 상승하며 생명공학 기업이 전체 주식 시장과 따라잡기 시작했다.

10x, Prognosys, Roche가 법원에 Illumina가 문제의 특허를 침해했다고 주장하고, 해당 특허를 기반으로 한 기술 사용을 금지하는 영구 가처분을 요청하며, Illumina에게 미정의 피해배상과 변호사 비용을 청구했다.

인텔리아 테라퓨틱스는 최근 주목받는 5개 유전자 편집 기업 중 1개월 수익률이 높은 편이며, 1개월과 6개월 수익에서 하위에 있는 빔 테라퓨틱스의 주가가 상승 중.

노보 노르디스크가 산프란시스코에 본사를 둔 어케로를 인수하며 암세포 성장 인자 21(FGF21) 아날로그 EFX를 보유하게 되었는데, 이는 간 섬유증의 치료를 위한 제 III상 연구 중이다.

Chiesi가 유전자 편집 요법 개발을 위한 첫 노력으로 Arbor와 협력하며, 희귀 질환 치료 파이프라인을 강화하는 중. 이 협업은 최대 21억 달러에 이르는 규모.

타카라 바이오 미국이 기기 없이 사용 가능한 Trekker™ 단일세포 공간 매핑 키트를 정형화된 파라핀 포질 임베디드(FFPE) 샘플과 호환되도록 확장했다. 이를 통해 타카라는 많이 사용되는 보존 샘플 유형과 호환성을 갖춘 Trekker 키트를 만듦으로써, 공간 단일세포 분석 기술을 보다 다양한 연구자에게 접근 가능하게 하려고 한다.

이중 가단 절단 후 인간 DNA에 남아 있는 거의 20,000종의 흉터를 열거하여 인간 REPAIRome 자원을 만들었는데, 이는 암 연구, 치료학 및 CRISPR 유전자 편집을 포함한 여러 분야에서 활용될 수 있다.

헌팅턴병 환자들을 대상으로 한 연구에서 고용량 치료제로 치료받은 환자들의 질병 진행 속도가 통계적으로 유의미한 75% 느려진 결과가 발표되어, uniQure 주식이 5년 만에 최고치를 기록했다.

Pfizer가 Metsera를 인수하여 비만 치료제 개발 경쟁에 재진입한다. Metsera는 효과성과 내용성이 향상된 적은 주사로 주요 미충족 요구를 해결하기 위한 파이프라인을 갖추고 있으며, 선임연구 중인 프로그램 4개와 임상 단계 프로그램 4개를 포함하고 있다.

구글 벤처스(GV)와 ARK 투자 관리 등 대형 투자자들의 주식 매수 급증으로 프라임 메디슨이 주목받고 있습니다.

노보 노르디스크가 시가총액의 2/3를 잃으면서 9,000명의 해고를 집행하고 있는데, 이는 회사가 직면한 다양한 어려움 때문이라고 한다.

Servier사가 KER-0193를 최대 4억 5천만 달러에 인수했다. 이는 Kaerus Bioscience가 개발한 이 화합물이 건강한 자원봉사자 56명을 대상으로 한 제1상 임상시험에서 안전하고 잘 견딜 수 있으며 다양한 용량 범위에서 우수한 약동학을 보였던 6개월 후의 일이다.

이오니스는 617명의 환자가 참여한 CORE 시험과 446명의 환자가 참여한 CORE2 시험에서 주요 엔드포인트를 충족하며, 공복 트리글리세라이드의 평균 감소율이 플라시보 대비 최대 72%에 이르며 급성 췌장염 사건의 85% 감소와 더불어 안전성과 내약성에 이바지하는 결과를 얻었다고 밝혔다.

릴리의 경구 GLP-1 치료제가 플레이스보 대비 체중 감소와 A1C 수치 개선에서 우수한 효과를 보여, 분석가들은 이 제품이 100억 달러 이상의 매출을 기록할 것으로 전망하고 있습니다.

Ocugen은 Luxturna® (voretigene neparvovec-rzyl)를 통해 눈 질환을 위한 상업적으로 성공적인 아데노관련 바이러스(AAV) 유전자 치료 프랜차이즈를 수립하는 데 성공하기를 희망하며, Spark Therapeutics와 모기업 Roche가 최근 실패한 분야에서 성공하고자 한다.

FDA에서의 짧은 임기 동안 Vinayak (Vinay) Prasad는 Sarepta Therapeutics와의 갈등으로 유명해졌는데, 이는 회사와 기관이 물러선 갈등이었다. 분석가들은 Prasad의 이탈이 Sarepta와 CGT 주식에 긍정적인 영향을 줄 것으로 보고 있다.

Sarepta는 비보행 환자들에게 Elevdys를 자발적으로 일시 중단하면서 FDA와 문제에 대해 계속 논의할 예정이다.

FDA가 사렙타의 DMD 유전자 요법인 엘레비디스와 관련된 브라질 소년의 사망 사건을 조사 중이다. 로슈는 해당 사건이 엘레비디스 치료와 무관하다고 밝히며, 해당 소년이 임상 시험 참가자가 아니었고, 사망과 엘레비디스 간의 관련성을 평가한 의사가 사망을 보건 당국에 보고했다고 전했다.

Korro Bio는 DNA를 영구적으로 수정하는 대신 RNA의 유전자 돌연변이를 정확하고 일시적으로 편집함으로써 오프타겟 편집과 같은 유해한 영향을 피할 수 있다고 판단하고 있다.

Sarepta가 FDA의 요청을 거부한 후 약 3일만에 Elevidys 약물의 출하를 일시적으로 중단하기로 결정했다. 중단은 화요일 영업 종료 시점에 발효된다. 얼마나 오랜 기간 동안 일시적으로 중단할지는 아직 밝히지 않았다.

51세 남성 환자가 LGMD 유전자 요법 임상 시험에서 투여된 후 숨졌으며, 이로 인해 사렙타 주가가 급락했다. 해당 유전자 요법은 LGMD Type 2D/R3, 알파-사코글리칸병을 치료하기 위해 개발된 것이다.

Sarepta는 DMD 환자 사망 후 기업 리포지셔닝을 통해 500명, 직원의 36%를 해고하고, siRNA 플랫폼을 통해 개발된 5가지 희귀 유전 질환 치료제 연구에 중점을 두고 gene therapy인 Elevidys에서의 연구를 중단할 예정이다.

불안한 시장 관측가들의 우려 속에서 수요일에 발생한 갑작스러운 고위 간부 이동은 세포 및 유전자 치료(CGT) 주식의 폭락을 불러일으켰으나 우려보다는 적은 폭으로 실현되었다.

릴리가 버브 테라퓨틱스를 최대 13억 달러에 인수하기로 결정했다. 이 결정은 버브가 헤테로저고우스 가족성 고콜레스테롤증 및 조기 심근 경색 질환을 앓는 환자들을 대상으로 한 VERVE-102의 제1b 상에 대한 긍정적인 초기 데이터를 발표한 두 달 뒤에 이뤄졌다.

사렙타 테라퓨틱스는 두 번째 두순근육퇴화병(DMD) 환자의 사망 후 비거동 환자에 대한 Elevidys® 주사물 배송을 일시 중단했다. 이는 이번 3개월 내 두 번째 사례로, 시장에 나와 있는 유전자 요법으로 치료를 받은 환자의 사망이다.

키 스캐폴딩 단백질 발현을 촉진하는 유전자 치료의 실험 결과가 알츠하이머병과 관련된 뇌 손상으로부터 보호하고 인지 기능을 보존하는 데 유망하다.

세포 및 유전자 요법 분야 리더들이 FDA에게 협력을 강조하며 미국 솔루션을 믿을 것을 촉구했습니다. FDA 소장은 발명가, 과학자, 기업과의 강력한 파트너십을 맺겠다고 약속하며 기관의 성공을 이어나가고 효율성을 높이겠다고 밝혔습니다.

다논병 환자가 RP-A501 투여 후 뚜렷한 캡슐릴 누출 증후군(CL)와 관련된 심각한 합병증을 겪어 사망했다. 환자의 나이는 공개되지 않았으며, 로켓의 CEO인 고라브 샤 박사는 이 사건을 분석가들에게 밝혔다.

ALS 치료는 보통 질병 진행을 멈춘다면 성공적으로 간주되지만, 새로운 데이터는 항센스 올리고 뉴클레오티드 치료로 두 명의 환자가 전례없는 기능적 회복을 보였음을 보여준다.

연구진은 CRISPR 및 줄기세포 유래 신경세포를 사용하여 ALS와 관련된 돌연변이 간의 초기 미토콘드리아 기능 이상을 확인했으며, 이는 질병 공통 경로 및 잠재적 치료 타겟을 가리킵니다. 이는 전통적인 신경퇴행의 징후가 나타나기 훨씬 전에 관찰되었습니다.

Prime Medicine은 Phase I/II 임상시험 중인 환자에게 ex vivo prime 편집된 자가 CD34+ 조혈줄기세포(HSCs) 주입 후 긍정적인 초기 데이터 발표. CEO가 사임하며 PM359의 아웃라이선싱에 노력.

Illumina가 Element Biosciences를 상대로 Flow Cell 및 Imaging 특허 침해를 이유로 소송을 제기했다. Element는 이에 대해 민원에 대한 검토를 진행 중이며 혁신적 업적을 변호할 것이라고 밝혔다.

ASGCT 모임에서 뉴올리언스에서 Kevin Davies와 Julianna LeMieux가 찍은 이 비디오에서, 그들은 회의에서의 몇 가지 발표와 관점에 대해 이야기합니다.

10x는 R&D 부서에 심각한 영향을 받았지만 지난해 판매 부문을 재편한 결과로 영업 부문은 상대적으로 적은 영향을 받았다. 회사는 5천만 달러의 비용 절감을 위해 직원의 8%를 감축했다.

에베오나의 Zevaskyn이 FDA의 두 번째 생물제 라이선스 신청으로 승인을 받았다. 첫 번째 신청은 지난해 거부되었는데, FDA는 Zevaskyn과 관련된 화학, 제조 및 통제(CMC) 문제를 지적했지만 임상 데이터에서 안전성과 효과를 의심하지는 않았다.