Sarepta Therapeutics는 시장에 출시된 Elevidys의 2025년 매출이 예상치를 못미치자 주가가 11% 하락했으며, 지난해 3명의 근육퇴화 환자 사망 사건 이후 유전자 치료 안전 문제가 재부각되었습니다.

노화 과정에서 중요한 단백질이 Astrocyte 기능을 조절하며, 이들이 아미로이드 플라크를 제거하는 능력은 알츠하이머 치료를 위한 새로운 전략을 열어줄 수 있다.

Korro사는 KRRO-110이 AATD 환자들에서 기능적인 M-AAT 단백질을 생성했지만, 회사가 예측한 것보다 충분하지 않았다. 이로 인해 주식가격이 81% 하락하였고, 환자 사망 사건으로 분석가들이 인텔리아에 대한 실망을 표명했다.

Intellia의 CRISPR 치료를 받은 80대 초반 남성 환자가 Phase III 임상시험 중 간 기능 장애로 사망했다. 9월 30일 MAGNITUDE 임상시험에서 nex-z 투여 후 간 효소 증가와 총 빌리루빈 증가로 사망.

uniQure는 FDA와의 라이선스 신청 회의에서 AMT-130의 임상시험 데이터가 주요 증거로 충분하지 않다는 FDA의 의견에 대해 혼란스러워하고 있다.

인텔리아는 고체질량지수를 가진 80대 남성에게 nex-z 투여 후 24일 이내에 그의 상태를 알게 되었고, 이에 따라 임상 중단 조치를 취했다.

인텔리아 테라퓨틱스는 최근 주목받는 5개 유전자 편집 기업 중 1개월 수익률이 높은 편이며, 1개월과 6개월 수익에서 하위에 있는 빔 테라퓨틱스의 주가가 상승 중.

노보 노르디스크가 산프란시스코에 본사를 둔 어케로를 인수하며 암세포 성장 인자 21(FGF21) 아날로그 EFX를 보유하게 되었는데, 이는 간 섬유증의 치료를 위한 제 III상 연구 중이다.

Chiesi가 유전자 편집 요법 개발을 위한 첫 노력으로 Arbor와 협력하며, 희귀 질환 치료 파이프라인을 강화하는 중. 이 협업은 최대 21억 달러에 이르는 규모.

이중 가단 절단 후 인간 DNA에 남아 있는 거의 20,000종의 흉터를 열거하여 인간 REPAIRome 자원을 만들었는데, 이는 암 연구, 치료학 및 CRISPR 유전자 편집을 포함한 여러 분야에서 활용될 수 있다.

헌팅턴병 환자들을 대상으로 한 연구에서 고용량 치료제로 치료받은 환자들의 질병 진행 속도가 통계적으로 유의미한 75% 느려진 결과가 발표되어, uniQure 주식이 5년 만에 최고치를 기록했다.

구글 벤처스(GV)와 ARK 투자 관리 등 대형 투자자들의 주식 매수 급증으로 프라임 메디슨이 주목받고 있습니다.

Ocugen은 Luxturna® (voretigene neparvovec-rzyl)를 통해 눈 질환을 위한 상업적으로 성공적인 아데노관련 바이러스(AAV) 유전자 치료 프랜차이즈를 수립하는 데 성공하기를 희망하며, Spark Therapeutics와 모기업 Roche가 최근 실패한 분야에서 성공하고자 한다.

FDA에서의 짧은 임기 동안 Vinayak (Vinay) Prasad는 Sarepta Therapeutics와의 갈등으로 유명해졌는데, 이는 회사와 기관이 물러선 갈등이었다. 분석가들은 Prasad의 이탈이 Sarepta와 CGT 주식에 긍정적인 영향을 줄 것으로 보고 있다.

Sarepta는 비보행 환자들에게 Elevdys를 자발적으로 일시 중단하면서 FDA와 문제에 대해 계속 논의할 예정이다.

FDA가 사렙타의 DMD 유전자 요법인 엘레비디스와 관련된 브라질 소년의 사망 사건을 조사 중이다. 로슈는 해당 사건이 엘레비디스 치료와 무관하다고 밝히며, 해당 소년이 임상 시험 참가자가 아니었고, 사망과 엘레비디스 간의 관련성을 평가한 의사가 사망을 보건 당국에 보고했다고 전했다.

Korro Bio는 DNA를 영구적으로 수정하는 대신 RNA의 유전자 돌연변이를 정확하고 일시적으로 편집함으로써 오프타겟 편집과 같은 유해한 영향을 피할 수 있다고 판단하고 있다.

Sarepta가 FDA의 요청을 거부한 후 약 3일만에 Elevidys 약물의 출하를 일시적으로 중단하기로 결정했다. 중단은 화요일 영업 종료 시점에 발효된다. 얼마나 오랜 기간 동안 일시적으로 중단할지는 아직 밝히지 않았다.

51세 남성 환자가 LGMD 유전자 요법 임상 시험에서 투여된 후 숨졌으며, 이로 인해 사렙타 주가가 급락했다. 해당 유전자 요법은 LGMD Type 2D/R3, 알파-사코글리칸병을 치료하기 위해 개발된 것이다.

Sarepta는 DMD 환자 사망 후 기업 리포지셔닝을 통해 500명, 직원의 36%를 해고하고, siRNA 플랫폼을 통해 개발된 5가지 희귀 유전 질환 치료제 연구에 중점을 두고 gene therapy인 Elevidys에서의 연구를 중단할 예정이다.

이번 GEN Live에서는 이러한 성공적인 치료 뒤의 작업을 면밀히 살펴보고, 미래에 이를 어떻게 대규모로 실현할 수 있는지 탐구합니다.

불안한 시장 관측가들의 우려 속에서 수요일에 발생한 갑작스러운 고위 간부 이동은 세포 및 유전자 치료(CGT) 주식의 폭락을 불러일으켰으나 우려보다는 적은 폭으로 실현되었다.

릴리가 버브 테라퓨틱스를 최대 13억 달러에 인수하기로 결정했다. 이 결정은 버브가 헤테로저고우스 가족성 고콜레스테롤증 및 조기 심근 경색 질환을 앓는 환자들을 대상으로 한 VERVE-102의 제1b 상에 대한 긍정적인 초기 데이터를 발표한 두 달 뒤에 이뤄졌다.

사렙타 테라퓨틱스는 두 번째 두순근육퇴화병(DMD) 환자의 사망 후 비거동 환자에 대한 Elevidys® 주사물 배송을 일시 중단했다. 이는 이번 3개월 내 두 번째 사례로, 시장에 나와 있는 유전자 요법으로 치료를 받은 환자의 사망이다.

키 스캐폴딩 단백질 발현을 촉진하는 유전자 치료의 실험 결과가 알츠하이머병과 관련된 뇌 손상으로부터 보호하고 인지 기능을 보존하는 데 유망하다.

세포 및 유전자 요법 분야 리더들이 FDA에게 협력을 강조하며 미국 솔루션을 믿을 것을 촉구했습니다. FDA 소장은 발명가, 과학자, 기업과의 강력한 파트너십을 맺겠다고 약속하며 기관의 성공을 이어나가고 효율성을 높이겠다고 밝혔습니다.

다논병 환자가 RP-A501 투여 후 뚜렷한 캡슐릴 누출 증후군(CL)와 관련된 심각한 합병증을 겪어 사망했다. 환자의 나이는 공개되지 않았으며, 로켓의 CEO인 고라브 샤 박사는 이 사건을 분석가들에게 밝혔다.

연구진은 CRISPR 및 줄기세포 유래 신경세포를 사용하여 ALS와 관련된 돌연변이 간의 초기 미토콘드리아 기능 이상을 확인했으며, 이는 질병 공통 경로 및 잠재적 치료 타겟을 가리킵니다. 이는 전통적인 신경퇴행의 징후가 나타나기 훨씬 전에 관찰되었습니다.

Prime Medicine은 Phase I/II 임상시험 중인 환자에게 ex vivo prime 편집된 자가 CD34+ 조혈줄기세포(HSCs) 주입 후 긍정적인 초기 데이터 발표. CEO가 사임하며 PM359의 아웃라이선싱에 노력.

ASGCT 모임에서 뉴올리언스에서 Kevin Davies와 Julianna LeMieux가 찍은 이 비디오에서, 그들은 회의에서의 몇 가지 발표와 관점에 대해 이야기합니다.

전문가들이 유전자 편집의 응용 분야에 대해 이야기하며, 기능 게놈학 연구에서 변이와 질병 간 관계를 개선하는 데 기여하는 CRISPR 기반 타겟팅 편집을 위한 Dharmacon 제품군에 대해 논의합니다.

에베오나의 Zevaskyn이 FDA의 두 번째 생물제 라이선스 신청으로 승인을 받았다. 첫 번째 신청은 지난해 거부되었는데, FDA는 Zevaskyn과 관련된 화학, 제조 및 통제(CMC) 문제를 지적했지만 임상 데이터에서 안전성과 효과를 의심하지는 않았다.

AAV 벡터에 초점을 맞춘 전문가들과의 대화. 분야가 경험한 성공, 남아있는 도전, 캡시드 엔지니어링을 개선할 수 있는 새로운 기술, 연구자들이 다음 유전자 전달의 파도를 생각하는 방법에 대해 논의.