질소 비료 사용 없이 벼 수확량을 늘리는 방법을 연구하였고, 토양 질소 수준에 대한 벼의 반응에 대한 유전학적 요인을 발견했다.

MassID는 28만 개의 대사체 데이터베이스와 고급 컴퓨터 모델링을 통해 식별 가능한 대사체 수를 확대시키고 확장 가능한 클라우드 인프라에서 실행된다.

CRISPR 선구자들이 2025년의 유전체 편집의 상업적 잠재력과 도전에 대한 견해를 제시했습니다.

모자이크의 나노니들 기술은 기존 방법과 달리 유전체 품질을 직접 측정하며, 원시 및 정제된 샘플에서 full-length 유전자 무결성과 캡시드 타이터를 분자 수준에서 측정한다.

AI가 디자인한 안티-CRISPR 억제제가 Cas13 활동을 신속히 차단하며 CRISPR 시스템 조절하는 프로그램 방식 제공. AI 가속 단백질 디자인이 미래 안전하고 통제된 유전자 편집 응용 도구 확장 가능성 강조.

세포 및 유전자 요법의 보급에 있어 제조 비용과 변동성이 주요 도전 과제라는 것이 널리 알려져왔다. 이러한 도전으로 인해 첨단 요법에 대한 보다 넓은 접근이 제한되어 왔다.

인간 유전체에 초점을 맞추면서 합성 인간 염색체를 만들어나가는 연구가 미래에 다가올 것으로 보인다. 누가 먼저 한다고 하더라도 인류가 진정한 승자가 될 것이다.

CLASSIC는 대규모 데이터셋을 분석하고 상세한 회로를 개발하며 원본 유전 회로의 정확한 예측을 제공하여, 이 모델이 새로운 유전 회로 디자인을 개발하는 데 유용할 것으로 보인다.

Basecamp Research가 9.7조 토큰으로 훈련된 EDEN을 사용하여 진화로부터 배운 생물학적 설계 원칙을 활용해 치료 발견 모델의 확장 청사진을 수립했다. EDEN이 디자인한 모달리티에는 대규모 유전자 삽입과 항균 펩타이드가 포함되어 있다.

Bionova Scientific은 안정적인 유전자 세포 라인 플랫폼을 개발하여 삽입 염기 서열 요소(ISEs), 은밀한 프로파지, 비필수 박테리아 유전체 영역을 없애는데 기여하고 있습니다.

Cas12a3는 특정 tRNA의 꼬리를 자르는 방식으로 바이러스 생산과 전파를 중단시키고 호스트 세포 DNA를 보호하는 CRISPR 시스템입니다.

이 연구는 모르핀의 진통 효과를 모방하여 통증 신호를 표적으로 하는 뇌 치료 유전자 치료법을 처음으로 개발했는데, 마우스에서 통증을 완화시키고 중독 위험 없이 유해 부작용 없이 작용한다.

2025년, 산업의 기존 공개 기업들의 주식은 치유 분야의 임상 진전, 새로운 의약품 승인의 지속적인 흐름, 새 제품 출시와 증가한 합병 및 인수 활동 등의 요인들로 완전한 부활 모드로 마무리되었다.

2025년 Touching Base 에피소드에서 각 편집자들이 영향력 있는 이야기를 되돌아보며, 약물 발견에서의 AI, CGT 성공, Sarepta 사건, 아프리카의 생명공학, NIH 예산 삭감 등이 소개됐다.

Illumina의 MiSeq™ i100 시리즈는 시스템 디자인, 시퀀싱 화학, 데이터 분석의 진보로 가장 높은 기준을 설정하며, 간편하고 빠른 벤치탑 시퀀싱과 검증된 정확성을 제공합니다.

2025년을 마무리하는 특별한 GEN Live 특집에서, 프랜시스 크릭의 멋진 전기인 ‘CRICK: A Mind in Motion’의 저자인 Matthew Cobb, 박사를 초대한다.

싱글 프라임 편집 기술은 개별 유전자를 수정하는 대신 단백질 생산을 일찍 중단시키는 돌연변이 집단에 초점을 맞춰 여러 가지 관련 없는 희귀 유전질병을 한 번의 치료로 대상으로 할 수 있는 가능성을 제기한다.

Solid Biosciences가 Andelyn에 AAV-SLB101을 이용한 유전자 치료 클라이언트에게 라이선스를 부여했으며, Andelyn의 AAV Curator 플랫폼 프로세스와 함께 이용할 수 있는 권한을 제공한다.

새로운 유전자 스위치 도구인 Cyclone은 해독성이 없는 항바이러스 약물을 사용하여 유전자 발현을 가역적으로 제어하며 기존 시스템에 비해 더 안전한 대안을 제공할 수 있습니다.

연구진들이 핵 내 위치 지정에 초점을 맞춘 결과, 유전자 편집 세포 치료의 발전을 가속화하고 제조 비용을 줄일 수 있는 효율적인 도구를 만들었다. 이는 개발자와 혁신적인 치료를 기다리는 환자 모두에게 이득이다.

세인트 주드 어린이 연구병원 연구진들이 CRISPR 관련 트랜스포좤(CASTs)의 엔지니어링을 통해 다음 세대 유전체 편집을 위한 정확한 DNA 삽입을 가능케 했다. 이들은 CASTs 활동을 네 배 향상시키는 동시에 높은 특이성을 유지하는 돌연변이를 발견했다.

세포 내의 고유한 물리적으로 복제할 수 없는 기능은 단일 탄데믹 반복 인증서의 현재의 최고 기준보다 더 효과적으로 세포주를 식별하며, 오인식된 세포주의 중요한 문제를 해결할 수 있다.

신속하고 최적화된 워크플로 솔루션은 신흥 시장과 이전에는 미처 제공되지 않았던 시장에서 암 치료를 개선하는 데 중요하며, 더 많은 환자들에게 조기 발견, 더 나은 치료 결정 및 향상된 결과를 제공할 것으로 예상됩니다.

노벨상 발표 소식과 헌팅턴병 유전자 치료의 양호한 조기 결과, 희귀 간 질환에 유전자 편집을 적용할 계획에 대해 논의된 GEN의 Touching Base 에피소드.

인텔리아의 CSO인 비르기트 슐테스 박사는 회사의 진행 중인 세 가지 임상 프로그램에 대한 업데이트를 공유했습니다. 이 프로그램들은 바이러스 벡터에 비해 간 효율적 전달, 일시적 발현, 다시 투여 가능성, 확장 가능성, 생분해성 및 대용량 수용 능력과 같은 여러 이점을 제공합니다.

Kiran Musunuru가 ESGCT 대회 참석자들에게 N-of-1 유전자 편집 치료를 발전시키기 위한 유망한 로드맵을 제시했는데, 작년 Baby KJ의 진단과 치료에서 배운 교훈을 기반으로 한다.

세포 및 유전자 요법 제조 기술의 부족으로 대학들은 산업체와 협력하거나 가상 현실 기반 교육을 통해 학생들에게 필요한 실무 기술을 제공해야 한다.

연구에 따르면, 고대 트랜스포존을 현재의 유전체 편집 면역 시스템으로 변화시킨 RNA 분할 이벤트로 인해 다재다능한 5형 Cas12 분류가 탄생했다. CRISPR은 편집, 진단, 농업 분야에서의 획기적인 발전을 이끌고 있다.

이 eBook은 제조 과정을 최적화하는 방법뿐만 아니라 임상 및 상업적 성공을 보장하는 데 중요한 내용인 탄탄한 분석, 테스트 및 규제 전략에 대해 깊이 있는 통찰을 제공합니다.

Bridge recombinase 기술을 사용하면 인간 세포에서 대규모 유전체 영역을 조작하여 새로운 유전자를 삽입하거나 전체 유전자 군을 삭제하거나 규제 서열을 역전시킬 수 있다.

과학자들은 CRISPR 스크린을 사용하여 유전자를 수정하여 다발성 골수종 케이스에서 면역요법의 지속성과 기능을 향상시킬 방법을 발견했다.

영국의 과학자들이 질량 분석법을 활용하여 캡시드가 바이러스 내용물을 방출하는 순간을 처음으로 포착함. 이는 유전자 치료 응용 분야를 확대하는 데 도움이 될 것.

연구자들은 CRISPR을 사용하여 마우스에서 EML4-ALK 폐암을 모델링하고 V3 변형이 더 치명적인 종양을 유발하며 ALK 억제제에 내성을 보인다는 것을 발견했다. 이는 향후 치료법이 융합 변형의 차이를 고려해야 함을 시사한다.

마우스에서의 사전 임상 데이터는 CRISPR 활성화가 상실된 SCN2A 기능을 회복하고 신경세포의 결핍을 구제할 수 있음을 보여주며, SCN2A 연결 신경 발달 장애에 대한 잠재적 치료 경로를 제시한다.

학계, 산업 및 FDA 간의 긴밀한 협력이 맞춤형 치료의 제조에 성공에 필수적이며, Aldevron의 Max Sellman이 BPI에서 발표한 내용입니다.

HEK293 퍼퓨전 A 매체는 유전자 치료 제조를 위해 특별히 설계된 세포 배양 매체로, 세포의 성장, 생존 및 생산성을 지원하는 것이 목적이다.

CRISPR-Cas9를 사용해 ACTA2를 수정함으로써 효과적인 치료나 치료법이 없는 MSMDS 질환을 치료할 수 있는 길을 열었다. 연구자들이 이 질환을 치료하기 위해 특별히 개발한 베이스 에디터에 대해 GEN과 논의한다.

RNA 및 유전자 치료 분야에서 플라스미드 DNA 이형을 측정하기 위한 최적화된 분석 방법이 소개되었습니다.

이번 GEN의 Touching Base에서는 노바륏 파트너십, 오프더셀 면역요법 옵션, 전기적으로 마크로페이지 재프로그래밍에 대해 논의하고, 일리 리리가 경구 GLP-1의 성공적인 제 III상 임상시험을 진행 중임.

CRISPR-Cas9 기술과 같은 인기 있는 유전자 편집 도구는 상업용 생물학적 제제를 생산하기 위한 새로운 호스트 세포 라인을 만드는 데 특정 라이센스가 필요하다.

안들린 바이오사이언스의 플랫폼을 채택함으로써, 앰플로 바이오테크놀로지는 AAV 유전자 요법 프로그램을 임상 평가로 전진시키고, 다가오는 임상시험에 필요한 안전성과 효과에 초점을 맞출 계획이다.

심혈관 질환부터 희귀 질환까지 새로운 치료법을 개발하는 신흥 생명과학 기업들이 등장하고 있습니다.

AI 기술을 활용하여 CRISPR 실험을 간편화하고 효율적으로 진행할 수 있는 방법을 모색 중. 전문 지식과 실험 설계에 소요되는 시간을 줄여 유전자 편집을 더욱 효율적으로 만들 수 있을 전망.

Profluent의 AI로 개발된 OpenCRISPR-1은 인간 유전체의 정밀한 편집이 가능한 맞춤형 유전자 편집기로, 농업, 생명공학, 인간 건강 분야에 응용될 수 있는 능력을 갖추고 있다.

신생아 원숙한 족제비에 효과적인 유전자 요법이 연구되었다. 이와 같은 조치는 소아 HIV 예방을 혁신적으로 변화시킬 수 있는 초기 생애 “기회 창”을 가리킨다.

Fyodor Urnov 박사는 2025년 6월 11일에 방송된 “The State of CRISPR & Genome Editing” 가상 서밋에서 주제 연설을 통해 CRISPR을 통한 질병 치료의 미래에 대해 논의했습니다.

2025년 6월 11일에 방송된 ‘The State of CRISPR & Genome Editing’ 가상 정상회의에서 Alexis Komor, 박사와 Nicole Gaudelli, 박사가 베이스 편집에 대해 활기찬 대화를 나눴다.

2025년 6월 11일에 방영된 ‘GEN’의 “CRISPR 및 유전체 편집의 현황” 가상 교훈에서 Beth Shapiro, DPhil이 ‘종멸종’에 대한 최근 진전을 논의했습니다.

Johnny Mahlangu와 Julie Makani는 혈액 질환 치료 전문가로, 새로운 세포 및 유전자 치료의 보급에 대한 진전과 어려움에 대한 통찰을 공유하고 있다.

네빌 산자나 박사가 이끄는 연구실의 현재 작업에 대해 이야기하는 중인데, 주요 내용은 CRISPR 스크린에 초점을 맞추고 있다. 2025년 6월 11일에 중계된 ‘CRISPR 및 유전체 편집의 현황’ 가상 정상회의에서 주제 발표가 이루어졌다.

유전자 편집 기술을 활용해 박물관 소장품이나 관련 종의 DNA와 같은 역사적 샘플을 사용하여 멸종 위기에 처한 종들의 유전 다양성을 회복할 수 있습니다.

프라임 편집 기술이 영아기에 시작되는 희귀하고 심각한 신경 질환인 어린이 대상 교대성 편마비를 일으키는 가장 흔한 유전자 변이를 교정하는데 사용되었다. 이는 프라임 편집이 동물의 신경 질환을 치료하는 데 사용된 첫 사례를 나타낸다.

이온화 리포좀의 핵심 구성 요소에 페놀기가 추가되면 염증 반응 억제되고 mRNA 치료와 백신의 효율성이 향상됩니다.

Merck가 100억 달러에 버로나 파마를 인수했고, Arc Institute는 가상 세포 모델을 평가하는 오픈 벤치마킹 대회를 개최했으며, AAV-OTOF 유전자 치료가 청력 손상을 회복하는 데 효과를 보였다.

IGI와 CZI가 소아 심각한 유전성 질환에 대한 치료를 발전시키기 위해 CRISPR 기술을 활용하는 Center for Pediatric CRISPR Cures에 자금을 지원한다.

IGI와 CZI가 소아 심각한 유전질환 치료를 위해 CRISPR 기술을 활용하는 Center for Pediatric CRISPR Cures를 설립한다.

전문가들은 유전 요법 생산의 개선이 투자 증대를 유발할지 지켜봐야 하지만, 생산 가속화와 비용 절감을 위해 계속 노력하고 있다.

유전체 편집 기술을 사용하여 마우스가 간에서 치료적 체중 감소 펩타이드를 생산하도록 하여 체중 증가 억제 및 포도당 제어 개선을 몇 달 동안 이루어졌다.

펑 장 박사는 2025년 6월 11일에 방송된 ‘The State of CRISPR & Genome Editing’ 가상 서밋에서 열린 기조 연설에서 연구소의 연구 결과 세 가지를 소개했습니다.

AAV-OTOF 유전자 요법이 오토페린 유전자 돌연변이를 가진 어린이와 성인의 청력을 향상시켰다는 임상 시험 결과가 있다.

RNA가 더 이상 DNA의 명령을 수행하는 보조적 역할에 그치지 않고 신흥 치료제 분야에서 주도적 역할을 하고 있다.

연구팀은 CRISPR-Cas9 유전자 편집을 사용하여 Cdx2 유전자 주변의 조절적 풍경을 체계적으로 분석했습니다. 시간 및 조직 특이성을 가진 발현을 수정하는 DNA 요소를 발견했고, 이는 재프로그래밍될 수도 있습니다.

미국 약전이 유전자 치료 품질을 위한 새 AAV 참조 기준에서 질량 광도법을 인정하며, 완전한 및 빈 캡시드의 정확한 양을 측정하기 위한 방법 표준화와 물리적 기준의 부족 문제를 해결하기 위해 솔루션 패키지를 출시했다.

인간 유전체 과학 25주년을 맞아 콜린스와 벤터가 그간의 경험을 공유하고, 유전체 분야의 여덟 산업 리더들도 이 기념일에 대한 관점을 제시했다.

프란시스 콜린스가 이끈 국제 consotium이 인간 유전체 프로젝트(HGP)의 초안을 완료한지 25년이 지났다. 이 사건은 역사적인 백악관 축하식으로 기념되었다.

J. 크레이그 벤터는 인간 유전체 혁명이 여전히 진행 중이지만, 생물 의학 연구에 미친 영향은 엄청나지만 이해의 진전은 더딘 것으로 설명했습니다.

1,300여 개의 독립적인 CRISPR 라인을 활용하여 토마토의 과일 풍미, 영양 흡수, 병원체 대응 등 특성에 영향을 미치는 연구가 진행됐다. 이 기술은 작물 다양종에 적용돼 식량 안보를 지원할 수 있다.

세 개의 기계 학습 모델을 결합하여 과학자들은 인간 아연 손가락 단백질을 식별하고 최적화하기 위한 워크플로우를 개발했으며, 이는 면역 반응 유발 위험을 줄이기 위한 것이다.

인텔리아의 MAGNITUDE 시험은 ATTR-CM을 치료하기 위해 설계된 Regeneron과 협력한 nexiguran ziclumeran (nex-z)을 평가하고 있으며, TTR 유전자를 비활성화하여 transthyretin amyloidosis를 억제하는 CRISPR 요법이다.

유전자 편집을 통해 DNA의 반복되는 세 글자 염기를 바꾸는 것은 헌팅턴병과 같은 삼핵산 반복 장애에 대처하는 데 도움이 될 수 있다고 과학자들이 말했습니다.

Expression Manufacturing과 Wacker Biotech US가 LentET 기술과 Wacker의 플라스미드 제조 역량을 결합하여 고객에게 완벽히 통합된 생산 경로를 제공할 계획이다.

첫 번째 환자에게 맞춤형 CRISPR 치료가 시도되었으며 새로운 CRISPR 연구에 대해 논의합니다. 비즈니스 측면에서 10x가 Bruker와 Vizgen과 합의하고, 일루미나가 Element를 상대로 소송을 제기하며 Prime은 규모를 축소하고 있습니다.

특정 세포에서 유전 결함을 수정하여 원치 않는 부작용을 최소화할 수 있는 유전자 치료를 지원하는 새로운 유전 도구인 향상된 AAV 벡터가 개발되었다.

전문가들이 매사추세츠 케임브리지에서 모여 인간 유전체 편집에 대한 논의를 벌이고 있으며, 참가 저자들로부터 18편의 초청된 관점이 발표될 예정이다.

ASGCT에서의 강연 중 Kiran Musunuru와 Tippi MacKenzie의 인상적인 이야기부터 Nava Therapeutics의 현황까지 Kevin과 Julianna가 이야기하는 내용을 담은 영상.

새로운 약물을 개발하는 것은 거대한 과학적 성취이지만, 이는 바이오파마들에게 싸움이 시작되는 것일 뿐이다. 점점 더 혼잡하고 경쟁이 치열한 시장에서 여러 제품 출시가 공간과 인지도를 위해 싸우고 있다.

심각한 요소순환장애를 가진 영아 환자가 유전체에 직접 돌연변이를 수정하는 개인 맞춤형 유전자 편집 치료를 받은 후 호전되는 강력한 징후를 보였다.

Spearhead Bio의 TAHITI 플랫폼은 CRISPR/Cas 유전 편집 기술과 공학적으로 조작된 이동성 유전자를 결합하여 고가치 농작물에서 정밀한 유전자 삽입을 달성합니다.

Forge Biologics와 Fractyl Health가 AAV 제조에 대한 계약을 맺었는데, Fractyl은 비만 및 대사 질환 예방 및 역전을 위한 치료법을 개발하기 위해 Forge의 대규모 효율적인 AAV 제조 전문 기술이 귀중하다고 말했다.

최근의 저조한 결과는 유전자 편집 기업들이 “한 번에 끝내는” 치료와 새로운 제품에 한 발 더 다가가는 것을 막을 수 없다.

Ring Therapeutics는 인간 공생 바이러스에 기반한 혁신적인 세포외, vitro 조립 바이러스 벡터 시스템 AnelloBricks를 개발 중이며, 유전 의학을 위한 모듈식, 다목적 및 확장 가능한 제조 플랫폼 솔루션을 제공한다.

Tozaro는 분자 모델링, 기계 학습, 고급 화학을 결합하여 스마트 폴리머 시약을 개발하고 세포나 바이러스 특정 부위를 표적으로 설계하여 최적의 결과를 도모한다.

이 책은 스타트업, 학술 연구소, 생명공학 연구팀에서 작업하는 사람들에게 현재 어떤 것이 작동하고 미래에 가능한 것을 엿보게 해준다.

올해 개발사 5곳이 5억 3,400만 달러 이상을 조달했으며, CRO/CDMO 폐쇄는 이 분야의 지속적인 어려움을 반영하고 있다.

ASGCT의 CEO인 David Barrett, JD와 현재 ASGCT 회장인 Paula Cannon, PhD와의 인터뷰에서 ASGCT 2025 행사에 대한 전망과 참석자들이 주목해야 할 점, 그리고 개인적으로 가장 기대하는 부분에 대해 이야기합니다.

CRISPR-Cas12를 사용한 단일 저용량 유전 편집 치료의 인간 임상시험 초기 데이터는 DMD 증상 개선에 유리하며 부작용 없음을 입증하고 있다.

GEN Live의 이번 에피소드에서는 ASGCT의 최신 소식을 전달하며 전문가들이 올해 발표된 내용을 리뷰하고 분석합니다.

기사는 베이스 편집 기술과 AAV 엔지니어링이 비용을 줄이는 데 도움을 주며 임상 전 단계 치료 개발을 가속화할 수 있다고 소개하고 있다.

최근의 면역치료 전략들은 고체 종양 치료에 큰 발전을 이루었지만, 위장암 치료에는 아직까지 그 효과가 미약했다. 이제 CRISPR/Cas9 유전자 편집 기술을 사용하여 TILs가 진행성 대장암과 싸우는 데 도움이 되는 임상시험이 최초로 진행되었고, 안전성과 잠재적인 효과에 대한 격려할 만한 징후를 보여주고 있다.

카롤린스카 연구자들과 협력자들은 박테리아 단백질 일부와 바이러스 융합 단백질을 추가함으로써 소포체의 세포 내 치료 단백질과 유전 편집기 전달 능력을 향상시켰다.

미국의 현재 행정부가 가져온 지진적인 변화가 과학계에 영향을 미치고 있으며, DNA의 구조 발견 이후의 발전을 회상하는 DNA 데이를 기념합니다.

연구진이 특정 타겟에 더 적합한 Cas9 단백질을 예측할 수 있는 기계 학습 모델을 개발했으며, 연구나 치료용으로 디자인된 특성으로 맞춤화할 수 있다.

“The State of CRISPR and Genome Editing” 가상 정상회담에서, 유전체 편집의 선구자와 실무자들이 모여 분야의 설득력있고 솔직한 개요를 제공합니다.

EditCo와 Promega의 협력으로 CRISPR로 편집된 세포 라인에 Promega의 생체 발광 및 단백질 라벨링 기술을 통합하여 고객이 기능 검증된 세포 라인에서 정밀한 유전자 편집을 생성할 수 있게 될 것이다.

연구진은 인간 면역 세포에서 치료 목적으로 편집 효율을 향상시키기 위해 새로운 핵 내 로컬라이제이션 시그널(NLS) 시퀀스를 활용한 구조물을 제안했다.