플라스미드 DNA 및 재조합 단백질 전문 지식을 통해 치료 과정을 빠르게 진행합니다.
연구자들이 PDGrapher라는 AI 모델을 개발했는데, 이 모델은 질병의 다양한 원인에 초점을 맞춰 질병 상태를 역전시킬 가능성이 있는 유전자를 식별할 수 있다.
이번 GEN의 Touching Base에서는 노바륏 파트너십, 오프더셀 면역요법 옵션, 전기적으로 마크로페이지 재프로그래밍에 대해 논의하고, 일리 리리가 경구 GLP-1의 성공적인 제 III상 임상시험을 진행 중임.
oPool+ 디스플레이라는 높은 용량의 플랫폼을 사용하면 항체를 신속하게 구축하고 특성화하여 백신 및 치료제 개발을 가속화할 수 있습니다.
생식기 여성은 남성보다 만성 신장질환에 민감도가 낮은데, 에스트로겐 주도의 보호 효과의 분자 메커니즘이 잘 이해되지 않았다. Paola Romagnani, MD, PhD가 에스트로겐이 만성 신장질환에 대한 보호 효과를 촉진한다고 설명함.
ABHD18 유전자 억제가 Barth 증후군에서 미토콘드리아 기능을 회복하고 심장 기능을 향상시킬 수 있는 가능성을 제시하는 초기 단계 연구 결과.
노바륏이 파킨슨병 및 다른 시뉴클레이노파티를 치료하기 위한 잠재적인 치료제인 애로헤드의 siRNA 요법 ARO-SNCA를 라이선스 계약하고 개발하기로 합의했으며, 이 협력은 최대 22억 달러를 발생시킬 수 있다.
Mpox에 감염된 사람의 항체 3종이 실험실 내에서 바이러스 전파 차단, 쥐들을 심각한 질병으로부터 보호하고 사망을 완전히 예방하는 것으로 나타났다.
Microcolony-seq를 사용하여 미생물 기억을 조기에 포착한 연구자들은 특이한 생존 전략을 가진 감염 하위 모집단을 식별했으며, 이는 항생제와 백신이 때때로 저항력 있는 세균 병원체에 대해 실패하는 이유에 대한 통찰을 제공한다.
미드카인 단백질이 아밀로이드 섬유 조립과 플라크 형성을 완화하는 것으로 나타났으며, 알츠하이머병 인간 뇌 조직의 단백질 분석에서 상위에 위치한 미드카인이 관련성이 높다.
연구자들이 뇌세포에서 헤모글로빈의 항산화 역할을 밝혀, ALS, 알츠하이머 및 기타 노인 관련 질환에 대한 보호 가능성을 제시했다.
GEN의 주요 가상 이벤트인 ‘2025년 생명공학의 상태’에서 산업 및 학계의 우수한 연구 및 비즈니스 리더들이 최신 연구 개발, 혁신, 새로운 기술, 생명공학 세계를 재편하는 격변적인 규제 변화에 대해 논의할 것이다.
Datapoints의 ADME 프로파일링 서비스는 높은 품질의 microsomal stability, kinetic solubility, P450 inhibition, permeability 등의 결과를 제공하며 독성 평가 옵션도 제공한다.
연구진들은 인공지능 모델이 어떤 특징을 활용해 약물이나 백신의 대상이 될 수 있는 단백질을 예측하는지 밝히는 새로운 방법을 개발했다.
MIT 엔지니어들은 기계 학습 모델을 사용하여 세포로 효율적으로 RNA를 전달할 수 있는 나노입자를 설계했다.
ADRIANA라는 비오피오이드 진통제가 α2B-아드레노수용체를 표적으로 삼아 수술 후 통증을 완화하며 오피오이드 부작용을 유발하지 않는 것으로 조기 임상시험에서 나타났다. 미국 제2상 임상시험이 계획되어 통증 완화에 새로운 희망을 제공할 전망이다.
연구 결과, 리튬이 정상 뇌 기능에 중요한 역할을 하며 뇌 노화와 알츠하이머병에 저항성을 부여할 수 있음을 보여줌. 연구 결과는 리튬이 유해한 아밀로이드 플라크에 결합하여 뇌에서 고갈되는 것을 보여, 알츠하이머병이 시작될 수 있는 새로운 방법을 밝혀냄.
새 연구에서 췌장 세포에서 HNF1A 유전자를 삭제하면 인슐린 분비에 관여하는 핵심 단백질 생성에 필요한 RNA 스플라이싱이 균열되어 당뇨 초기 발병 양상에 대한 치료 가능한 길을 제시함.
면역조절 나노입자가 류머티스 관절염을 위해 개발되었는데, 인간 혈액과 마우스 모델을 사용한 실험에서 기존 치료제와 조합하면 질병 진행을 늦추고 발작 심도를 줄일 수 있다는 것을 보여줌.
최근에 개발된 박테리아 암 치료법은 면역 시스템과 독립적으로 작용하여 면역이 강한 쥐와 면역이 약한 쥐에서 모두 완전한 종양 소멸을 보여주었다.
100만명 가까운 사람들을 대상으로 한 종합적인 유전 분석에서, 연약함과 관련된 53가지 독립적인 선도적인 변이가 확인되었는데, 이는 노화 관련 치료법을 지원한다. 연약함은 몸이 추락, 감염 및 기타 스트레스에 더 취약해지는 상태를 말한다.
ALS 환자 유래 줄기세포를 사용한 운동 신경세포 연구는 한 종류의 ALS 돌연변이가 미토콘드리아 기능 이상을 통해 통합된 스트레스 반응을 활성화시킨다는 것을 발견했고, 다른 ALS 유형에도 관련이 있을 수 있는 잠재적 치료 전략을 제시했다.
신경정신질환 치료를 위한 주요 대상인 세로토닌 수용체 5-HT1A의 활성화와 구조-활성 관계가 최근 연구로 밝혀졌으며, 이는 더 효과적인 신경정신약물 개발의 길을 열었다.
뇌 및 신경 장기로 분화된 줄기 세포는 뇌 발달과 신경퇴행성 질병 진행을 이해하는데 과학자들에게 도움이 될 수 있습니다.
혁신적인 이종이식 줄기세포와 분화된 iPSCs가 더 생리학적으로 관련성 높은 질병 모델을 제공하고 있다.
RNA 사용은 다양한 치료 및 백신에 융합 가능성을 제시하고 있지만 몇 가지 도전을 극복해야 함.
유전 기술은 빠르게 발전 중이지만, 그것을 적용하는 인센티브가 불분명하다. 약물 발견에 대한 고귀한 추구가 다시 생각되고 있다.
고성능 마이크로플레이트는 실험물을 담고 정확한 결과를 제공하여 연구 결과에 대한 신뢰를 높이는 데 중요하다.
Vir Biotechnology가 상업 및 임상 후퇴 후 VIR-5525 치료제의 안전성, 암 활동 등을 평가하는 임상시험을 시작했다. 이 치료제는 EGFR 발현 고형종양에서 메르크의 Keytruda와 함께 사용될 예정이다.
폐에서의 호흡기 감염은 SARS-CoV-2와 인플루엔자를 포함해 유방암의 잠자던 세포를 깨울 수 있으며, 이는 전이성 질환을 유발할 수 있다. 인간 데이터는 SARS-CoV-2에 감염된 암 환자에서 사망과 전이성 폐 질환 증가를 보여줌.
박테리아가 키와를 사용해 파지에 대항하는 메커니즘이 발견되었는데, 이 방어 메커니즘을 극복하는 방법을 이해하는 것이 항생제 내성 박테리아와 싸우는 데 중요할 수 있다.
BATCAVE 데이터베이스와 AI 모델인 BATMAN을 개발하여 22,000개 이상의 TCR-펩타이드 상호작용을 포함하고 있으며, 새로운 TCR에 대한 펩타이드-TCR 결합을 더 잘 예측할 수 있습니다.
이번 GEN의 Touching Base 에피소드에서는 Sarepta 요법과 관련된 환자 사망에 대한 대응, AstraZeneca의 미국 투자, 아기들의 미토콘드리아 질병 예방 노력, 그리고 언드러깔 프로테옴을 위한 약물 설계 AI 도구에 대해 논의합니다.
단백질의 내부 구조 연구를 통해, 단백질 기능과 안정성이 핵심 조성의 변화에 민감하다는 개념을 뒤엎고 더 효율적인 단백질 디자인의 가능성을 열었다.
ChemXploreML은 고급 화학 예측을 보다 쉽고 빠르게 할 수 있게 해주며, 깊은 프로그래밍 기술을 요구하지 않는다.
Sygnature Discovery가 역상 및 초임계 유체 크로마토그래피 정제 옵션을 제공하며 유연성과 최적 정제 조건을 제공한다고 발표했습니다. 업그레이드된 시설은 8월부터 완전히 가동될 예정입니다.
아스트라제네카가 작년 35억 달러에 이어 이번에는 500억 달러를 투자하기로 했다. 버지니아의 미정지에 ‘최대 규모’의 제조시설을 건설할 예정이다.
아시아-태평양 지역의 스타트업들이 세포외 소포(EVs)를 활용한 의학 혁신을 주도하고 있습니다. EVs는 단백질, 지질 및 핵산을 포함한 막으로 둘러싸인 버블로, 세포 신호 및 반응에서 정상 기능 외에도 큰 잠재력을 제공합니다.
Jura Bio의 AI 데이터 루프 시스템 VISTA는 실험실 피드백을 활용하여 암 치료용으로 새로운 항체 디자인을 대규모로 이끌어냅니다.
알츠하이머병 관련 유전자 발현 변화를 타겟팅하여 뉴런과 신경교세포에서 증상을 늦출 수 있다는 FDA 승인 항암 약물을 사용한 실험 결과, 알츠하이머병 증상을 완화하거나 뒤집을 수 있음을 시사.
전에는 기능적으로 중요하지 않은 “쓰레기” DNA로 여겨졌던 전사젠자가, 원숙동물 계통에서의 고찰을 통해 인간 발달의 유전자 규제에 역할을 하는 것으로 나타났다.
David Baker 연구실은 노벨상 수상을 한 후 이전에 “치료 불가능”으로 여겨졌던 무질서 단백질에 고친 결합체를 성공적으로 설계하여, 암과 신경질환을 포함한 다양한 질병 경로에 연루된 인간 단백질의 50% 이상에 대한 치료 접근을 확대했다.
대장 미생물에서 유래된 대사물질 인이미다졸 프로피오네이트가 생쥐와 무증상인 사람들에서 조기 동맥경화와 연관이 있음을 발견했으며, 생쥐에서 ImP나 고콜레스테롤 식이로 유발된 동맥경화를 막는 것을 시연했다.
Aligning Science Across Parkinson’s 이니셔티브와 앨런 인스티튜트가 Allen Brain Cell (ABC) Atlas 시각화 도구를 확장하여 파킨슨병과 다른 신경퇴행성 질환에 대한 통찰력을 얻기로 합의했다.
새로운 옵토제네틱스 약물 발견 스크리닝 플랫폼을 통해 고철을 식별했는데, 그중 하나는 헤르페스바이러스 감염 마우스 모델의 질병 병리학을 크게 줄였다.
뇌 단백질인 사이핀이 단백질 유비퀴티네이션을 조절하여 시냅스 가소성에 영향을 미침을 밝혀냄. 이 결과는 치료 응용을 위한 신경 신호 메커니즘에 통찰을 제공함.
Merck가 100억 달러에 버로나 파마를 인수했고, Arc Institute는 가상 세포 모델을 평가하는 오픈 벤치마킹 대회를 개최했으며, AAV-OTOF 유전자 치료가 청력 손상을 회복하는 데 효과를 보였다.
비강 내에 적용된 모노클로날 항체가 쥐의 상부 및 하부 기도 알레르기 증상을 완화하는데 효과적으로 작용하는 것이 처음으로 개발되었다.
Merck가 100억 달러를 투자하여 버로나 파마를 인수하고 COPD 약을 추가했다. 버로나는 강력한 매출 성장세를 이어가며 1분기에 71.3백만 달러의 순 매출을 올렸고, 이는 전 분기의 거의 두 배에 달하며 76.3백만 달러 중 거의 전체를 차지했다.
피부에 감염되는 HPV에 대한 현재 백신이 예방하지 못하는 상황에서, 숙주 세포를 손상시키지 않고 피부 토종 HPV 복제를 선택적으로 억제하는 소분자가 항바이러스 약물 개발을 위한 새로운 전략을 시사한다.
단백질-단백질 상호작용(PPI) 분야의 최근 발전으로, 진행된 질병이나 치료가 어려운 환자들에게 희망이 제공되고 있습니다.
Unnatural Products와 Argenx가 협력하여 면역학에서 어려운 질병 대상을 위한 경구용 매크로사이클릭 펩타이드를 개발하기로 함.
글리코겐 분해가 알츠하이머와 같은 신경퇴행성 질환으로부터 뇌를 보호할 수 있음을 밝혀냈다. 새로운 연구 결과는 체중 감량을 위해 널리 사용되는 GLP-1 약물이 치매에 대한 희망을 보여주는 이유를 설명할 수 있다.
노바티스와 ProFound Therapeutics가 계산 분석, 다층 생물학 데이터, 심혈관 약물 개발 전문 지식을 결합하여 새로운 질환 메커니즘을 식별하고 보다 효과적인 단백질 치료법 개발을 계획하고 있습니다.
Labviva가 Harper Chemical을 소개했는데, 이는 인공지능 기술을 활용하여 화학 물질 검색을 자동화하여 실험실이 원재료의 대량 재고를 조달, 저장 및 보충할 수 있게 도와준다.
Gero의 ProtoBind-Diff는 3차원 단백질 구조 데이터가 부족한 곳에도 적용 가능한 수백만 개의 활성 단백질-리간드 쌍으로 교육됐으며 작은 분자 생성에 활용된다.
Velsera의 GDN은 50개 이상의 글로벌 데이터 제공업체를 통해 1억 7500만 명 이상의 환자 기록을 아우르며, EMR, 유전체학, 단백체학, 전사체학, 병리학 및 영상의 이전에 침묵되어 있던 데이터 소스를 연결할 수 있다.
SandboxAQ가 AI 약물 발견을 위한 가장 포괄적인 공개 자원 중 하나인 100만 개의 단백질-리간드 시스템을 포함한 500만 개 이상의 3D 분자 구조를 제공하는 새 데이터베이스를 공개했다.
Weill Cornell Medicine 팀은 ChemPerturb-seq를 개발했으며, 소분자 칵테일을 식별하여 섬세세포 이식 생존률을 높이는 AI-지원 스크린 플랫폼을 개발했다. 성별에 따른 중요한 차이를 밝혀 타입 1 당뇨병 치료를 개선할 수 있다.
연구진은 크라이오 전자 현미경을 사용하여 쥐 소뇌의 빠른 흥분성 시냅스 전달에 중요한 수용체 구조를 밝혔다. 이 결과는 부상이나 유전자 변이로 인해 이러한 구조가 손상될 때 이를 수리하는 치료법의 개발을 지원한다.
세포 및 유전자 요법 전문가들이 효능 평가 설계, 유효성 검증, 규모 확장에서 얻은 교훈과 전략을 공유하는 GEN 패널 토론.
BIO 2025 행사에서 AI 업데이트 소식. 가상 세포를 지원하는 최대 공개 Perturb-seq 데이터셋과 새로운 AI 프레임워크로 디 노보 단백질을 창조하는 소식.
64x Bio의 AAV Apex 스위트는 유전 요법 제조의 확장성을 향상시키고, Fauna Bio의 다중 에이전트 AI 시스템은 교종 데이터를 채굴하여 혁신적인 인간 치료법을 개발한다.
과학자들은 널리 사용되는 의료용 폴리머와 BSA를 결합하여 질병 치료 약물을 훨씬 더 많이 운반하고 현재의 나노입자 시스템보다 훨씬 오래 안정 상태를 유지할 수 있는 나노입자 약물 전달 시스템을 개발했다.
의료기기에 사용되는 플라스틱의 특정 표면 패턴은 박테리아의 부착과 증식 능력을 크게 감소시켜, 카테터나 호흡관과 같은 기기에서 감염을 예방하는 가능성을 제시한다.
Xaira Therapeutics가 8백만 개의 세포로 이루어진 거대한 Perturb-seq 데이터셋을 발표했다. 이 데이터셋은 다음 세대의 가상 세포 기반 모델을 지원하기 위해 공개되었다.
AI가 주도하는 새로운 프레임워크로 단백질 디자인을 가속화하며 맞춤 치료제와 정밀 의학으로 나아가고 있음. 현재 작업은 기능성 단백질 창조의 유효성을 입증한 개념적인 작업이며, 앞으로 더 많은 연구가 필요하다.
RNA 기반 치료 전략의 혁신에 대한 학계 및 산업 전문가들의 웨비나. RNA 백신 이상의 치료적 혁신을 탐구.
인공지능이 발견의 규칙을 변화시키고 있습니다. 실제로, 98%의 생명 과학 기관이 생성적 AI를 활용하고 있으며, 95%가 에이전틱 AI를 사용하고 있습니다.
MEDUSA 방법을 사용해 개발된 다중 아프타머는 전례 없는 정밀도와 기능성으로 단백질 복합체를 표적하는데 사용된다.
신기술 바이오 패브리케이션 기법은 조직의 조립 속도를 제어하는데 어려움이 있는 콜라겐 I를 생체 적합한 방식으로 조절하는데 도움이 될 수 있다.
금융 타임스가 익명의 소스를 인용하여 메르크 앤드 코가 30억 달러 이상의 초기 인수 제안을 거부한 것으로 보도한 후, 문레이크 면역요법 주식이 31% 급등했다.
다발성 경화증은 전 세계적으로 약 100만 명의 미국인과 약 290만 명의 세계인을 영향을 미치는 가장 보편화된 신경계 질환 중 하나이다. 다발성 경화증 협회는 MS 연구와 자금 지원 기회를 발표했다.
Sanofi가 Blueprint Medicines를 최대 95억 달러에 인수하는 거래를 체결했다. Blueprint의 Ayvakit은 고도 및 무증후성 체계마스토시토시스 (SM) 및 위장성 근질종종양 (GIST)의 유일하게 승인된 치료제이다.
악성 혈액암을 대상으로 한 이식용 CAR-T 세포 면역요법이 T 세포 급성 림프구성 백혈병 또는 T 세포 림프구성 림프종 환자의 임상 시험에서 유용한 결과를 보였으며 부작용 또한 관리 가능했다.
알코올 남용을 예방하는 데 사용되는 약물이 심각한 외상으로 유발된 세포 사멸과 염증을 중단하는 데 도움을 줄 수 있음을 보여주는 연구. 인간 환자 관찰을 기반으로 한 연구는 마우스에서 시험된 결과, 특히 여성에서 치료가 효과적일 수 있다고 제안함.
미국의 유럽계와 아프리카계 사람들을 대상으로 한 최초의 체계적 유전체 연관 연구(GWAS)에서, 일반적인 염증성 관절염인 가짜관절에 대해 질병 진행과 강하게 관련된 두 개의 유전자가 확인되어, 새로운 유전적으로 정보화된 치료 전략을 열었다.
이 웨비나에서 Qirui Fan 박사는 WuXi XDC의 독점적인 결합 및 페이로드 링커 기술 플랫폼을 탐색하며, ADC 개발에서 주요 도전을 극복하기 위한 첨단 솔루션에 대해 논의합니다.
CryoEM으로 제작된 새로운 dynein-Lis1 단백질 상호작용 비디오는 림프뇌증을 포함한 신경학적 질환 치료제 개발을 지원하기 위해 구조적인 하위 초 단위 변화를 식별한다.
Zevra Therapeutics가 FDA의 승인을 받은 Miplyffa (arimoclomol)로 니만-픽병 C형을 치료하는 최초의 치료법으로 $150백만 달러 규모의 희귀 소아 질환 우선 검토 권(PR)를 포함한 판매를 마쳤다.
SSRI 항우울제는 T세포의 항암 능력을 향상시키고 종양 성장을 억제하는 것으로 나타났으며, 세로토닌 수송체를 유망한 면역 체크포인트로 식별했다.
리피드 나노입자 표면의 구성 요소를 특성화함으로써 과학자들은 RNA 기반 치료제에 대한 보다 강력하고 표적된 전달 수단을 개발할 수 있게 되었다.
Oligo Factory가 소규모 합성 능력을 도입하여 연구자들이 500 마이크로그램만 주문할 수 있는 기회를 제공하며 진단, 정밀의학, 생명과학 분야에 영향력을 확대하고 있다.
항체를 처음부터 생성하는 것은 새로운 치료 경로를 열 수 있지만, 용어에 대한 논쟁으로 인해 산업이 더 나은 치료제를 빠르게 임상에 도입하는 공동 미션을 흐리게 만들고 있습니다.
새로운 약물을 개발하는 것은 거대한 과학적 성취이지만, 이는 바이오파마들에게 싸움이 시작되는 것일 뿐이다. 점점 더 혼잡하고 경쟁이 치열한 시장에서 여러 제품 출시가 공간과 인지도를 위해 싸우고 있다.
바이오마린이 약물 개발사 이노자임파마를 약 2억 7천만 달러에 인수하는 계약을 체결했다. 이노자임파마는 뼈 건강과 혈관 기능의 주요 규제인 PPi-아데노신 경로를 표적으로 하는 치료제를 개발 중이다.
전문가 Thibault Laurent가 생물학적 제품 생산의 미래에 대한 데이터 주도 비전을 공유하고, 세포주, 유전체 시스템, 생물공정의 종합적 최적 설계에 대한 진전을 논의합니다.
혁신적인 전달 기술인 고급 나노입자와 전기천공 장치가 더 많은 유전자 치료제를 임상으로 전달할 수 있을 것으로 기대된다.
최근의 저조한 결과는 유전자 편집 기업들이 “한 번에 끝내는” 치료와 새로운 제품에 한 발 더 다가가는 것을 막을 수 없다.
설탕으로 코팅된 자기 조립 펩타이드 나노섬유가 뇌에서 독성 구조체 형성을 방지하도록 잘못 접힌 아밀로이드 베타 단백질을 성공적으로 가두어 알츠하이머병을 막는다.
Tozaro는 분자 모델링, 기계 학습, 고급 화학을 결합하여 스마트 폴리머 시약을 개발하고 세포나 바이러스 특정 부위를 표적으로 설계하여 최적의 결과를 도모한다.
이 책은 스타트업, 학술 연구소, 생명공학 연구팀에서 작업하는 사람들에게 현재 어떤 것이 작동하고 미래에 가능한 것을 엿보게 해준다.
두 연구에서의 데이터는 단일 비복제 HSV-1 벡터가 두 개의 독립적인 발현을 가진 유전자를 전달하고 낮은 용량에서 효율적으로 중추신경계 신경세포를 전달할 수 있다는 것을 보여준다.
트럼프가 약값 인하를 지시하자 바이오파마 주식이 상승했다. 앞으로 180일 동안 보건복지부 장관과 바이오파마 기업들은 약값을 개별적으로 협상할 예정이며, 협상이 잘 진행되지 않으면 장관이 MFN 가격 책정 계획을 제안할 수 있다.
ASGCT의 CEO인 David Barrett, JD와 현재 ASGCT 회장인 Paula Cannon, PhD와의 인터뷰에서 ASGCT 2025 행사에 대한 전망과 참석자들이 주목해야 할 점, 그리고 개인적으로 가장 기대하는 부분에 대해 이야기합니다.
유전자 치료는 유전적 요소가 있는 질병을 치료하는 데 놀라운 약속을 제공한다. 여러 유전자 치료법이 이미 사용 가능하며, 아데노관련 바이러스(AAV)가 유전자 전달에 인기를 얻었다.
상업적 성공을 향한 여정에서 신중한 계획은 상당한 차이를 만들어낼 수 있습니다. 세포 치료 PD를 원활하고 효율적으로 탐색하는 데 도움이 되는 주요 고려 사항을 살펴봅니다.
BMS는 5년 동안 미국 내 연구 및 생산에 400억 달러를 투자한다. 이는 제약 및 진단 개발업체들이 주로 생산에 초점을 맞추고 일부 연구 및 기타 영업을 포함해 총 2,000억 달러 이상을 발표한 행렬에 BMS가 참여한 것이다.
GEN Live의 이번 에피소드에서는 ASGCT의 최신 소식을 전달하며 전문가들이 올해 발표된 내용을 리뷰하고 분석합니다.
체지방 유래 줄기세포는 경도에서 중등도 알츠하이머 진행 속도를 늦추는 방법을 제공할 수 있습니다. 5명의 환자에서 얻은 초기 단계 데이터는 낮은 p-tau 및 더 나은 인지 점수를 보여줍니다.
