사렙타 주가 급락, LGMD 유전자 요법 환자 사망 후
51세의 비걷는 상포근육퇴화증(LGMD)을 앓고 있던 남성 환자가 지난 달 사렙타의 SRP-9004(파티디스트로겐 벡소파르보벡)를 평가하는 제1상 DISCOVERY 임상시험(연구 SRP-9004-102; NCT01976091)에서 투여된 후 사망했다. 이로 인해 사렙타 주가가 급락하였다. SRP-9004는 LGMD Type 2D/R3, 알파-사코글리칸병을 치료하기 위해 개발된 유전자 요법이다.
요약번역: 미주투데이 임성희 기자