유전자 편집 기술은 희귀병의 치료법 발전에 기여할 수 있는 중요한 역할을 할 수 있다. 최근 개발된 새로운 접근 방식은 환자별로 맞춤 유전자 편집을 요구하는 대신, 많은 질병에 적용할 수 있는 표준화된 방법을 제공한다. 이러한 방법은 개별 환자의 유전체를 수정하는 대신, 특정 유전자가 생성하는 단백질에 영향을 미치는 방식으로 작용한다. 이러한 혁신적인 전략은 희귀병 및 고도로 특이한 질병의 치료법 개발에 새로운 가능성을 제시하고 있다.

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