유전자 치료법은 희귀병에 대한 희망이 될 수 있지만, 의약품 회사들은 더 많은 환자를 위한 치료법 제조에 필요한 자금을 마련하기 어려워하는 경우가 많다. 이로 인해 많은 환자들이 희귀병에 대한 희망을 잃게 되는 상황이 벌어지고 있다. Prime Medicine Inc와 같은 기업들이 FDA의 규제와 산업의 규제 완화를 통해 이 문제를 해결할 수 있을지에 대한 논의가 진행 중이다.

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